Drugs / SQY51
Trials 1
| Phase | Registry id | Dates | Indication | Sponsor | Status | Outcome |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Phase 1/2 | NCT05753462 | Apr 2023 → Feb 2025 | Duchenne muscular dystrophy | Sqy Therapeutics | Unknown | No outcome recorded |
News releases announcing trial results or a regulatory action · 4
| Date | Issuer | Release |
|---|---|---|
| 2026-01-30 | Sqy Therapeutics | Results La voie pulmonaire comme alternative non invasive pour l’administration systémique d’oligonucléotides antisens tricyclo-DNA (tcDNA-ASO) sqy-therapeutics.com ↗
Cette étude, réalisée en collaboration avec une équipe de l’unité PHARMAColigo de l’UVSQ, démontre pour la première fois que l’administration intratrachéale (IT) de SQY51, un tcDNA-ASO, (premier médicament candidat de SQY Therapeutics), permet une distribution systémique efficace, une biodisponibilité prolongée et une excellente tolérance, ouvrant la voie à une alternative moins invasive que l’injection intraveineuse (IV) pour le traitement de maladies chroniques. |
| 2025-07-23 | Sqy Therapeutics | Regulatory SQY Therapeutics obtient la désignation de médicament orphelin de l’Agence Européenne des Médicaments pour le SQY51 dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne sqy-therapeutics.com ↗
SQY Therapeutics, une société de biotechnologie en phase clinique développant une nouvelle génération d’oligonucléotides antisens de la famille des Tc-DNA, annonce que l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) a accordé la désignation de médicament orphelin (ODD) à SQY51 |
| 2024-11-05 | Sqy Therapeutics | Regulatory SQY Therapeutics reçoit la désignation de médicament orphelin de la FDA pour SQY51 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne sqy-therapeutics.com ↗
SQY Therapeutics, a annoncé que la Food and Drug Administration (FDA) américaine a accordé la désignation de médicament orphelin à SQY51 pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). |
| 2023-02-23 | Sqy Therapeutics | Regulatory SQY Therapeutics annonce le lancement du premier essai clinique pour la myopathie de Duchenne par « saut d’exon » avec un oligonucleotide antisens de la classe des tricyclo-dna. sqy-therapeutics.com ↗
Douze patients (âgés de plus de 6 ans) seront inclus dans l’essai. |
All press releases naming this drug 5 releases
Evidence & citations 2 cited values
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| Field | Value | Cited text |
|---|---|---|
| Known as | SQY51 | ClinicalTrials.gov intervention name — accepted as the source's own label NCT05753462 ↗ |
| Route | Intravenous | “SQY51 is administered by intravenous infusion.” NCT05753462 ↗ |