Drugs / rAAV2-ND4
rAAV2-ND4
Trials 4
| Phase | Registry id | Dates | Indication | Sponsor | Status | Outcome |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Phase 2/31 trial | ||||||
| Phase 2/3 | NCT03153293 | Dec 2017 → Jan 2020 | Leber hereditary optic neuropathy | Huazhong University of Science and Technology | Unknown | No outcome recorded |
| Phase 31 trial | ||||||
| Phase 3 | NCT07406854 | Sep 2024 → May 2026 overdue | Leber hereditary optic neuropathy | Wuhan Neurophth Biotechnology Limited Company | Active not recruiting | No outcome recorded |
| Phase not applicable2 trials | ||||||
| — | NCT03428178 | Jan → Dec 2018 | Leber hereditary optic neuropathy | Bin Li | Unknown | No outcome recorded |
| — | NCT01267422 | Apr 2011 → Nov 2015 | Leber hereditary optic neuropathy | Bin Li | Completed | No outcome recorded |
News releases announcing trial results or a regulatory action · 5
| Date | Issuer | Release |
|---|---|---|
| 2022-07-15 | Neurophth Therapeutics Inc | Regulatory 纽福斯核心产品NR082纳入CDE突破性治疗品种 neurophth.com ↗
2022年7月15日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司核心产品NR082眼用注射液（rAAV2-ND4, NFS-01）正式被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种。 |
| 2022-01-24 | Neurophth Therapeutics Inc | Regulatory 中国籍基因治疗药物获双孤儿药身份，EMA授予纽福斯NR082孤儿药认定 neurophth.com ↗
2022年1月24日，中国专注于眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司最先进的候选药物NR082（rAAV2-ND4），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）授予孤儿药身份（ODD）。 |
| 2022-01-18 | Neurophth Therapeutics Inc | Regulatory 首个中国籍眼科基因治疗药物获得美国FDA临床试验许可 neurophth.com ↗
2022年1月18日，中国眼科疾病的体内基因治疗领导者纽福斯生物科技有限公司（下称“纽福斯”）宣布公司的候选药物NR082（rAAV2-ND4，核心项目NFS-01），用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视神经病变（ND4-LHON）获美国食品药品监督管理局（FDA）授予新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验。 |
| 2020-09-24 | Neurophth Therapeutics Inc | Regulatory 重磅！首个中国籍体内基因疗法获FDA孤儿药认定，纽福斯为LHON患者带来光明新希望 neurophth.com ↗
2020年9月24日，纽福斯全资子公司Neurophth Therapeutics，Inc. 宣布其明星产品NR082（NFS-01项目）获美国FDA孤儿药认定（ODD），用于治疗ND4突变引起的Leber’s遗传性视神经病变。 |
| 2020-05-16 | Neurophth Therapeutics Inc | Results ASGCT 2020：中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验 neurophth.com ↗
在此次美国基因与细胞治疗学会2020线上年会(ASGCT 2020)中，纽福斯首席执行官陆英明博士以口头报告形式，公布了这一国际基因治疗临床试验的最新进展，包括对159名Leber's遗传性视神经病变患者12个月的跟踪随访结果。 |
All press releases naming this drug 5 releases
| Date | Issuer | Release |
|---|---|---|
| 2022-07-15 | Neurophth Therapeutics Inc | 纽福斯核心产品NR082纳入CDE突破性治疗品种 neurophth.com ↗ |
| 2022-01-24 | Neurophth Therapeutics Inc | 中国籍基因治疗药物获双孤儿药身份，EMA授予纽福斯NR082孤儿药认定 neurophth.com ↗ |
| 2022-01-18 | Neurophth Therapeutics Inc | 首个中国籍眼科基因治疗药物获得美国FDA临床试验许可 neurophth.com ↗ |
| 2020-09-24 | Neurophth Therapeutics Inc | 重磅！首个中国籍体内基因疗法获FDA孤儿药认定，纽福斯为LHON患者带来光明新希望 neurophth.com ↗ |
| 2020-05-16 | Neurophth Therapeutics Inc | ASGCT 2020：中国学者开创眼科LHON基因治疗临床试验 neurophth.com ↗ |
Evidence & citations 4 cited values
Every value below carries the sentence it was read from. 5 sources stand behind the page.
| Field | Value | Cited text |
|---|---|---|
| Known as | rAAV2-ND4 | ClinicalTrials.gov intervention name — accepted as the source's own label NCT07406854 ↗ |
| Modality | Gene therapy (AAV / viral vector) | “a recombinant adeno-associated virus 2 (AAV2) carrying ND4 (rAAV2-ND4)” PMID 26892229 ↗ Feb 2016 |
| Route | Intravitreal | “Nine patients were administered rAAV2-ND4 by intravitreal injection to one eye” PMID 26892229 ↗ Feb 2016 |
| Target | MT-ND4 | “The gene therapy was a recombinant adeno-associated virus serotype 2 containing human mitochondrial ND4 (MT-ND4) gene (rAAV2-ND4).” NCT03153293 ↗ |