決算補足資料　2023年12月期　第1四半期

Copyright © 2017 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 証券コード：4583 2023年12月期第1四半期 決算補足資料 2023年５月11日 株式会社カイオム・バイオサイエンス 医療のアンメットニーズに創薬の光を To accelerate drug discovery and development of mAb for therapeutics to overcome current medical unmet-needs Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 目次 2 １．2023年12月期第１四半期 業績 ２．2023年12月期第１四半期 事業進捗 （参考） 事業概要 パイプライン紹介 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 20 23 年 12 月期 第 1 四半期 業績 3 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 4 損益計算書 （百万円） 2022年12月期 1Q 2023年12月期 1Q 増減 増減の主な理由等 売上高 128 169 40 （創薬事業） 0 0 0 （創薬支援事業） 128 169 40 売上原価・販管費 615 395 △219 （研究開発費） 446 193 △252 2022年12月期1QはCBA-1535のCMC関 連費用を計上 （その他） 169 201 32 創薬支援事業の取引拡大に伴う売上原価、 および特許関連費用の増加 営業損失（△） △486 △225 260 経常損失（△） △491 △227 263 当期純損失（△） △492 △227 264 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 5 （百万円） 2022年12月期末 2023年12月期1Q末 流動資産 2,092 1,964 （現預金） 1,727 1,566 （その他） 364 398 固定資産 123 120 資産合計 2,215 2,085 流動負債 370 469 固定負債 54 54 負債合計 424 523 純資産合計 1,790 1,562 負債・純資産合計 2,215 2,085 貸借対照表 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 20 23 年 12 月期 第 1 四半期 事業進捗 6 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 7 トピックス CBA-1205の臨床第1相試験前半パートで登録されたメラノーマの患者さんに おいて腫瘍縮小を伴うSD（安定）評価※が続き18ヶ月以上の継続投与を確認 ADCT-701の米国での臨床第1相試験は2023年に開始予定 ADCT社の財務状況を鑑み、開発主体はNCIに CBA-1205の治験薬の追加製造と開発計画の修正 CBA-1205の臨床第1相試験後半パートで登録された 肝細胞がん患者さん1例においてPR（部分奏功）を確認※ ※最終結果の解析未了、途中経過 ※最終結果の解析未了、途中経過 創薬支援事業において国内製薬会社と新たに委受託包括契約を締結 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 8 2023年12月期1Q_事業進捗ハイライト ✓ 臨床第1相試験後半パートで登録された肝細胞がん患者さん1例においてPR（部分奏功： 30％以上の腫瘍縮小）を確認。 ✓ 臨床第1相試験前半パートで登録されたメラノーマ（悪性度の高い皮膚がんの一種）の患者 さんで腫瘍縮小を伴うSD（安定）評価が続き18ヶ月を超える長期継続投与例を確認、現在 も投与継続中。 ✓ 前半パートでの本剤の忍容性の高さと複数の長期投与症例を受け、後半パートを確実に遂 行するための追加の原薬・治験薬の製造に着手。合わせて本剤の治療薬としてのポテン シャルを検証するため、PR症例と本剤投与の科学的な関連性を解析することを目的とし治 験登録患者さんの選定基準厳格化および治験期間の延長を決定。 （導出スケジュールに変更なし）。 CBA-1205 ✓ 段階的に用量を上げながら、安全性と初期の有効性を確認中。CBA-1535 創薬事業 - 自社パイプライン 創薬事業 - 導出品 ✓ 2023年に本剤の臨床第1相試験を開始予定。 ✓ ADCT社の財務状況を鑑み、第1相臨床試験の開発主体はNCIが担う。 ADCT-701導出品 ✓ ADC用途を中心とした導出活動を推進中。PCDC ✓ 2023年12月期の業績予想（売上高）は640百万円。 ✓ 国内製薬会社と新たに委受託包括契約を締結。製薬企業との取引 創薬支援事業 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 開発コード 標的分子 疾患領域 創薬研究 前臨床試験 臨床第1相試験 ステータス PCDC CDCP1 がん （ADC） 導出活動中 PTRY 5T4×CD3 ×PD-L1 がん 特許出願完了 新規パイプライン化 BMAA SEMA3A 非開示 導出活動中 LIV-2008 /2008b TROP-2 がん 導出活動中 創薬PJ/ 探索研究 （常時10テーマ 程度進行） 非開示 がん/中枢神経 自己免疫疾患他 ー 開発コード 標的分子 疾患領域 創薬研究 前臨床試験 臨床第１相試験 導出先 DLK-1 がん （ADC） 導出候補品及び創薬プロジェクト 開発コード 標的分子 疾患領域 創薬研究 前臨床試験 臨床第1相試験 ステータス DLK-1 がん 第１相試験中 CBA-1535 （Tribody™） 5T4×CD3 ×5T4 がん 第１相試験中 創薬事業（パイプライン） 2023年5月11日時点 9 ADCT-701 （LIV-1205 ADC） 導出品 自社開発品 CBA-1205 (ADCC enhanced) ★ ★ ★ ★ ファーストインクラス ★★ ★★ 世界初の創薬モダリティでの臨床入り 2017.9～ ※がん領域、および中枢神経領域の 重点PJにおいて新規特許出願が完了※ Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 10 CBA-1205 臨床開発 2020 2021 2022 2023 2024 2025 臨床第１相試験 前半パート 7月 投与開始 事業提携・導出活動 試験 デザイン 前半パート 対象：固形がん患者さん ・低用量から段階的に投与 ・安全に投与できる最大量を求める ・当初計画より高用量での投与群の追加 後半パート 対象：肝細胞がんの患者さん ・前半パートでの最大量を参考に、肝細胞がん患者さん の臨床試験における最適な投与量を確認する（至適用量 を求める）。 ・安全性と初期の薬効シグナルを評価 肝細胞がん患者さんにおいてPR症例の確認（速報）と 導出時の価値向上に向けた開発計画の変更 3月 治験届提出 12月 後半パート移行決定 ・後半パートで登録された肝細胞がん患者さん1例にお いてPR（部分奏功：30％以上の腫瘍縮小）を確認。 ・長期投与症例に対応すべく治験薬の追加製造に着手。 また、本剤の治療薬としてのポテンシャルを検証する ため、PR症例と本剤投与の科学的な関連性を解析する ことを目的とし、治験登録患者さんの選定基準厳格化 および治験期間の延長を決定。 （導出見込みスケジュールに変更なし） 計画延長 ・高い安全性を確認 ・前半パートで登録されたメラノーマの 患者さんにおいて腫瘍縮小を伴うSD （安定）評価※が続き18ヶ月以上の継続 投与を確認、現在も投与継続中。 臨床第１相試験 後半パート Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 11 CBA-1205 臨床第１相試験前半パート 安全性 グレード3以上の重篤な毒性所見は見られず、高い安全性を確認 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 12 ➢ 患者さんでの奏効率 ➢ バイオマーカー ➢ 他剤との比較、優位性 ➢ がん種の拡大、事業性 ➢ 1st-in-class（先行品無し） ➢ ヒトでの高い安全性 ➢ 主要地域で特許成立 ➢ 製造法確立、治験申請用資料 2020 2021 2022 2023 2024 2025 P1 前半パート P1 後半パート 目標とする導出時期 早期に開発パイプラインを 拡充したい企業群 事業性、成功確率を 重視する企業群 P1後半パート実施と並行しながら、導出活動を推進 肝細胞がん患者さんにおける複数のPR症例の獲得と導出一時金の最大化を狙う ≦ 導出一時金導出一時金 導出候補：2つのグループを想定 想定される評価・検討ポイント CBA-1205 導出方針 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 13 CBA-1535 臨床開発 2021 2022 2023 2024 臨床第１相試験 前半パート 事業提携・導出活動 試験 デザイン 前半パート（単剤） 対象：固形がん患者さん ・低用量から段階的に投与し、安全に 投与できる最大量を求める ・初期の薬効シグナルを評価 後半パート（がん免疫療法薬との併用） 対象：固形がん患者さん ・前半パートで安全性が確認できた用量から 段階的に投与 ・がん免疫療法薬（IO）と安全に併用できる 最大用量を求める ・併用での初期の薬効シグナルを評価 CBA-1535臨床第１相試験の前半パートが進行中 2月 治験計画届提出 臨床第１相試験 後半パート 本開発計画の狙い ➢ 第１相試験時点からIOとの併用を実施することで、CBA-1535が臨床ニーズを満たす安全性及び 有効性を期待できるかを最速で確認することを目的とした開発計画。 ➢ 本試験での安全性の確立が T cell engagerとしてのTribody™創薬の一里塚となる。 CMC開発・非臨床試験 ６月末 投与開始 PCDCの導出活動に合わせてCBA-1535の紹介活動も着手 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 14 CD3 T細胞 5T4 がん細胞 結合する標的や結合する手の数の組み合わせにより、 1) 通常の抗体以上の効果 2) 複数薬剤の併用投与⇒1剤の投与（患者さんのQOL、医療経済的メリット）等が期待される 標的分子 A T細胞 標的分子 B 結合する標的の数、組み合わせを 自由に変える T細胞標的分子 CBA-1535（第１相試験中） CD3 T細胞 5T4 がん細胞 PTRY（次世代型CBA-1535） 5T4以外の標的 PD-L1 Tribody™の応用可能性 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 特徴 3つの分子を認識するTribody™技術を用いて創製したがん治療用抗体。 抗原結合部位の標的を①固形がんに発現が認められる 5T4②免疫細胞である T 細 胞上の CD3③免疫チェックポイント阻害に関与する PD-L1 としたがん治療用抗 体 想定適応疾患 悪性中皮腫、小細胞肺がん、非小細胞肺がん、トリプルネガティブ乳がん(TNBC)等 期待 従来のがん免疫療法では十分に効果が期待できなかった患者さんへの新たな治療薬としての 開発に期待。また、薬価抑制による医療経済への貢献にも有用と期待。 知財 特許出願を完了 15 PTRY（ヒト化抗5T4・抗CD3・抗PD-L1多重特性抗体) 標的分子：5T4×CD3×PD-L1 PTRY 新規パイプライン CD3 T細胞 5T4 がん細胞 PD-L1 PTRY （5T4×CD3×PD-L1） CBA-1535 （5T4×5T4×CD3） PD-L1に対する 結合部位を導入CD3 T細胞 5T4 がん細胞 イタリアの公的研究機関Ceinge-Biotecnologie Avanzateと行ったがん免疫療法に関する共同研究 の成果が、国際的な学術雑誌であるJournal of Experimental & Clinical Cancer Research誌に掲載。 Novel tri-specific tribodies induce strong T cell activation and anti-tumor effects in vitro and in vivo | Journal of Experimental & Clinical Cancer Research | Full Text (biomedcentral.com) Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 0 100 200 300 400 500 600 700 800 900 1000 0 10 20 30 40 50 腫瘍体積(mm3) 腫瘍移植後の日数 vehicle (PBS) 53L10 (2μ/mouse) 53L10 (20μ/mouse) 投与 vehicle (PBS) 53L10 (2μg/mouse) 53L10 (20μg/mouse) 16 53L10＝PTRY （5T4×CD3×PD-L1） Tb535H＝CBA-1535 （5T4×5T4×CD3） Passariello et al. J Exp Clin Cancer Res (2022) 41:269＜肺がんモデルでのin vivo薬効データ＞ 5T4×CD3×PD-L1の組み合わせで強い腫瘍増殖抑制効果を発揮 CBA-1535の次世代型パイプラインとして、今後の開発・導出に注力 0 100 200 300 400 500 600 700 800 900 1000 0 10 20 30 40 50 腫瘍体積 (mm3) 腫瘍移植後の日数 vehicle (PBS) Tb535H (2μg/mouse) Tb535H (20μg/mouse) 投与 PTRY in vivoモデルでの薬効 * * * Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. ADC技術 17 PCDC（ヒト化抗CDCP1抗体の薬物複合体） 標的分子：CDCP1 経緯 当社が創製したヒト化抗CDCP1抗体の薬物複合体（ADC） 想定適応疾患 固形がん 期待 CDCP1はFirst-in-classとなる標的分子であり、標準治療耐性のがん種を含む幅広 い固形がんで発現している（肺、結腸直腸、膵臓、乳、卵巣がんなど）。 結合特性および毒性プロファイルに基づく、広い有効域＆安全域が期待される。 知財 『抗CDCP1抗体』（PCT国際出願中） PCDC 導出方針 ファーストインクラス 薬物 リンカー ✓ ADC用途を中心とした導出活動を推進中 ✓ 国内外のカンファレンス等で導出候補企業への コンタクトを進める 導出戦略・ターゲット ① 独自のADC技術を持っているADC用の抗体が 欲しい製薬企業 ② ADCとしてパイプラインを拡充したい製薬企業 複数の薬物を搭載した薬効等のデータを 導出データパッケージとし導出活動を本格化 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 0 100 200 300 400 500 600 700 2019年 2020年 2021年 2022年 2023年予想 創薬支援事業売上高推移 18 創薬支援事業 ➢ 2023年12月期１Qの売上高は169百万円。 ➢ 国内製薬企業から当社の技術サービス力が一定の評価を獲得しており、既存顧客との取引 が着実に伸長。 ➢ 国内大手製薬企業とは新たに委受託包括契約を締結。また、継続的に新たな顧客との取引 （スポット案件）を開始。 ➢ 2023年12月期の創薬支援事業の予想売上高は640百万円。 主要な取引先 契約締結年月 中外製薬株式会社 2011年 6月 Chugai Pharmabody Research Pte. Ltd 2012年 8月 田辺三菱製薬 TANABE RESEARCH Laboratories U.S.A., Inc. 2016年12月 小野薬品工業株式会社 2018年10月 協和キリン株式会社 2019年 7月 製薬企業等との取引 （単位：百万円） 2019-23年のCAGR（見込み） 11.2％ Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. （参考）事業概要 19 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 会社概要 ■設 立 2005年2月 ■上 場 2011年12月 東証グロース (4583) ■代 表 小林 茂 ■所 在 地 [本社および技術研究所] 東京都渋谷区本町三丁目12番1号 [創薬研究所] 神奈川県川崎市宮前区野川本町 二丁目13番３号 ■従 業 員 66名 （研究員49名 うちPhD19名) ■事業内容 抗体医薬品の研究開発等 (2023年3月31日現在) アンメットニーズに対する治療用抗体創製を手掛けるバイオベンチャー 20 Miｓｓｉｏｎ 医療のアンメットニーズに創薬の光を アンメットニーズに対する 抗体医薬の開発候補品を生み出す No.1ベンチャー企業へ ⚫ 健全な経営と信頼性の確保を第一に、社会とともに成 長する企業を目指す。 ⚫ 創造と科学をもってアンメットニーズに対する治療薬 を開発して患者さんに貢献する。 -サイエンスと患者さんの架け橋になる- ⚫ 外部連携により継続的なパイプライン創出と企業価値 向上を実現する。 Vision Mission 経営方針 Ｖｉｓｉｏｎ 現状の医療では満たされていないニーズ、すなわち、 いまだ有効な治療法や薬剤がない疾患に対する医療 ニーズのことです。今もなお、アンメットニーズが 存在する疾患は数多くあり、新薬の開発が待たれて います。 ＜ アンメット（メディカル）ニーズ ＞ Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 21 アンメットニーズの高い疾患領域における抗体創薬の自社開発または共同開発を 行い、その成果物である抗体に関する特許権等の知財権を製薬企業等に実施許諾し、 契約一時金、マイルストーン、およびロイヤルティ等の収入を獲得していく事業。 当社の成長を担う事業。 当社の事業セグメント 創薬事業 創薬支援事業 製薬企業、診断薬企業および大学等の研究機関で実施される創薬研究を支援する ことで、サービス料等の収入を獲得する事業。主として国内製薬大手企業に対して、 当社の保有する抗体創薬技術プラットフォームを活用した抗体作製・抗体エンジニ アリングおよびタンパク質調製を提供する“高付加価値型受託研究ビジネス”。 安定的な収益を獲得する事業。 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 抗体エンジニアリング 抗体作製 タンパク質調製 22 事業を支えるコア・コンピタンス 発現培養 精製 Recombinant proteins Membrane proteins ADLib®システム 親和性向上 抗体評価 機能・親和性・物性 試験用抗体生産 多価抗体作製 技術プラットフォーム（Chiome’s mAb Discovery Engine） 創薬事業 創薬支援事業 成長を担う事業 安定的な収益を獲得する事業 独自技術を含む複数の「抗体作製技術」と「タンパクや抗体エンジニアリングに関する高度な技術や ノウハウ」を有し、これらを統合的に駆使することによって、治療標的に対する最適な治療用抗体の 創製に取り組むことが可能となる ハイブリドーマB cell cloning 動物免疫 タンパク質・細胞・DNA 当社の優位性 技術プラットフォームを活かした２つの事業の推進 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. ADLib🄬システムは、ユニークな配列空間を持つ ライブラリにシームレスなAffinity maturationを 加えたユニークな抗体作製プラットフォームです 23 ヒトADLib🄬システムの抗体創薬開発における技術の有用性を「Cellular & Molecular Immunology」で公表 （東京大学大学院総合文化研究科と当社との共同研究成果） タイトル：Streamlined human antibody generation and optimization by exploiting designed immunoglobulin loci in a B cell line（https://www.nature.com/articles/s41423-020-0440-9） 論文のポイント：https://www.c.u-tokyo.ac.jp/info/news/topics/files/20200527sobunotseo01.pdf 1つのプラットフォームで Selection, Full - length IgG の発現、 ヒト化、 Affinity maturation まで 抗体創薬に必要なステップをすべて完結できる、ワ ンストップオーダーの創薬・研究のツールです One-stop-order platform for antibody drug discovery アドリブ コア技術1：ADLib® System Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 24 異物 免疫反応 ヒト抗体 動物免疫法 ADLib®法 ～3ヶ月 vs 1-2週間 生体（動物）を使わず、試験管内でヒト抗体を作製する方法 アドリブ ➢ 短時間でヒト抗体が取得できる ➢ 動物個体の免疫法と違い 、免疫寛容の影響 を受けない ➢ 遺伝子の自律的多様化という特徴を活用し 、 抗体の高親和性化まで連続でできる ➢ 早く抗体を取っていち早く特許出願 ADLib®ライブラリ コア技術1：ADLib® System Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. コア技術2： TribodyTM（多重特異性抗体作製技術） 25 自社プロダクトでの活用例（CBA-1535） 標的結合部位-1 標的結合部位-2 標的結合部位-3 標的を2本の手でがっちり掴み、 がんを攻撃する細胞を3本目の手 で引き寄せ トライボディ 1つの分子に3つの結合部位があり、異なる機能の組み合わせを可能にする技術 TribodyTMとは TribodyTMを使った医薬品候補物質の創製例 1つの分子の中に３つの異なる抗 原結合部位があり、異なる機能 を組み合わせることが可能に 標的･結合方法により様々な応用が可能※1 抗原とは：ウイルスや細菌、花粉など体内侵入した異物で、 生体内で免疫応答を引き起こす物質のことを言います。 T細胞がん細胞 T細胞の活性化 がん細胞を攻撃 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 収益モデル 26 基礎・探索研究 前臨床試験 臨床試験 承認審査 上市 ２～３年 ５～７年 １～２年 抗体作製、創薬支援等に よるサービス料収入等 時 開発の早期段階における製薬企業等への医薬候補品導出による契約 一時金、マイルストーン、ロイヤリティ収入等 創 薬 事 業 契約一時金 開発マイルストーン ロイヤルティ 創 薬 支 援 事 業 一般的な医薬品開発の流れと当社の収益モデル 研究機関・製薬企業等 へのサービス提供 製薬企業への導出 （ライセンスアウト） Ⅰ Ⅱ Ⅲ 創薬支援事業における主要な取引先 契約締結年月 中外製薬株式会社 2011年 6月 ChugaiPharmabodyResearch Pte.Ltd 2012年 8月 田辺三菱製薬 TANABERESEARCHLaboratoriesU.S.A.,Inc. 2016年12月 小野薬品工業株式会社 2018年10月 協和キリン株式会社 2019年 7月 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 創薬事業の（一般的な）収益イメージ 27 ※1 マイルストンとは：導出後の臨床試験等の進捗にともない、その節目（マイルストーン）ごとに受領する収入のこと。 ※2 ロイヤルティとは：製品が販売（上市）された後に、その販売額の一定比率を受領する収入のこと。 2～３年 5～7年 1～2年 収益・費用 ④販売マイルストン 導出先 自社 or 導出先 ③開発マイルストン ⑤ロイヤルティ収入 研究開発費（先行投資） 前臨床 試験 臨床試験 承認審査 上市・販売 Ⅰ Ⅱ Ⅲ ②契約一時金 （初期臨床後） ①契約一時金 （前臨床段階） 基礎 探索研究 ステージの進展に伴い、受領するマイルストーンの金額が増大 上市後は販売金額に一定料率をかけたロイヤルティも発生 上記は医薬品ライセンス契約をご理解いただくための収益イメージであり、実際の契約では、その契約ごとに契約一時金、マイルストンのステージや数・ 金額、及びロイヤルティの料率の内容が異なります。 ※1 ※2 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 創薬事業 当社の成長戦略 28 創薬支援事業 製薬企業との取引拡大 ー 安定的な収益確保技術プラットフォーム 初期臨床開発後の導出 – 製品価値増大 CBA-1205 CBA-1535 PCDC PTRY 新規創薬パイプラインの創出 – ポートフォリオ強化 導出活動加速、導出品目の増加 ー 収益力強化 ADCT-701 企業価値 時間 継続的な 技術改良 創薬PJ シーズ探索 アンメットニーズに対する抗体医薬品候補を複数創製し、 製品価値の増大や導出による事業化に注力し、企業価値向上を目指す 導出品 ー 収益源 BMAA LIV-2008 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 創薬事業 単年度黒字実現のイメージ 29 臨床開発 創薬研究 設備・機器 人員 投資 収益 投資 収益 投資 収益 2022年 事業収支のイメージ図 創薬支援事業 創薬支援事業 創薬事業 創薬事業 創薬支援事業 契約一時金※ マイルストン ロイヤルティ 契約一時金※ マイルストン ロイヤルティ 複数の医薬品候補の導出により投資フェーズから収益フェーズへの転換へ 黒 字 化 収 益 拡 大 2023～2025年 ※CBA-1205/CBA-1535/PCDCのいずれかの導出契約を想定。以降、マイルストーンを受領する導出契約を想定しております。 本資料公表時点で実際の導出契約における導出先・各種金額等の条件は未定です。当社が想定する収益イメージを 示す目的で本資料を作成しております。 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. （参考）パイプライン紹介 30 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 31 ✓ ADCT-701は、カイオムが開発した抗体LIV-1205とPBD※の抗体薬物複合体。 （※Pyrrolobenzodiazepine：抗腫瘍特性を有する薬物） ✓ ADCT-701は臨床第1相試験を2023年に開始予定。 ✓ ADCT社の財務状況を鑑み、第1相臨床試験の開発主体はNCIが担うこととなる。 パイプライン：ADCT-701_導出品（導出先：ADC Therapeutics） ADCT-701（ヒト化抗DLK-1モノクローナル抗体の薬物複合体）標的分子：DLK-1 特徴 DLK-1を標的とした抗体の薬物複合体（ADC） 想定適応疾患 神経芽細胞腫、肝細胞がん、小細胞肺がん等 知財 ヒト化抗DLK-1抗体：日本・米国・欧州・中国他で特許成立。 ADCT社 当社 抗DLK-1抗体 Naked 抗DLK-1抗体 ADC（PBD以外） 抗DLK-1抗体 ADC（PBD） ADCT-701CBA-1205 （ADCT社HP：Our Pipeline - ADC Therapeutics ） 抗DLK-1抗体の権利関係 親抗体LIV-1205の導出 ⇒ ADCT-701の開発権 2023年にPhase 1開始予定 ➢ 活性増強型抗体CBA-1205/Phase 1進行中 ➢ PBD以外の抗体薬物複合体の開発権 開発マイルストン ロイヤルティ 特徴の見極め ・安全性 ・薬効 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 特徴 肝細胞がん等に特有のDLK-1というタンパク質を見分けて攻撃するがん治療 用抗体。 ADCC活性 糖鎖改変技術：GlymaxX (ProBioGen) 想定適応疾患 難治性の癌腫である肝細胞がん、肺がん等 期待 DLK-1は幹細胞や前駆細胞のような未熟な細胞の増殖 ・分化を制御し、これまでに肝 臓がんをはじめとする複数のがん細胞表面においても発現し 、その増殖に関与しているこ とが明らかとなった新しいがん治療の標的になる可能性がある分子 。競合品のないファー ストインクラス候補抗体。 知財 日本・米国・欧州・中国他で特許成立。 32 臨床第1相試験 前半パート：患者さんでの安全性を評価 → 登録終了 ・重篤な副作用の発生は無し ・メラノーマの患者さんにおいて腫瘍縮小を伴うSD（安定）評価が続き 18ヶ月以上の継続投与を確認、現在も投与継続中 後半パート：肝細胞がん患者さんでの安全性と有効性の評価を実施中 ・PR（部分奏功）症例1例確認 CBA-1205（ADCC活性増強型 ヒト化抗DLK-1モノクローナル抗体) 標的分子：DLK-1 パイプライン：自社開発品 解決すべきアンメットニーズ 肝細胞がんを始めとした有効な治療薬がない悪性度の高い腫瘍に対する新たな治療薬を提供する。 ファーストインクラス Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. T細胞がん細胞 T細胞の活性化 がん細胞を攻撃 33 経緯 3つの分子を認識するTribody™技術を用いて創製したがん治療用抗体 想定適応疾患 悪性中皮腫、小細胞肺がん、非小細胞肺がん、トリプルネガティブ乳がん(TNBC)等 期待 臨床標的としての安全性が確認されている既知 （公知）のがん抗原5T4と免疫細胞であるT細胞 上のタンパク質CD3を標的とする多重特異性抗体 。T細胞の増殖と活性化を誘導して強力な 細胞傷害活性を発揮する（T Cell engager）。Tribody™としては初めての臨床開発品目で あり、難治性がんに対する薬効が期待される。 知財 日本・英国・米国・中国で特許成立。欧州他で特許出願中 CBA-1535（ヒト化抗5T4・抗CD3多重特異性抗体) 標的分子：5T4×CD3×5T4 パイプライン：自社開発品 解決すべきアンメットニーズ 薬剤治療の選択肢が少なく、予後の悪い悪性中皮腫を始めとした固形がんに対する有効な治療 薬を提供する。 臨床第1相試験 固形がん患者さんでの安全性と初期の 薬効評価を目的とした前半パートを実施中。 治験実施施設：国立がん研究センター中央病院 静岡がん研究センター Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 34 BMAA（ヒト化抗セマフォリン3Aモノクローナル抗体） 標的分子：SEMA3A ✓ セマフォリン3Aが関与する疾患に狙いを定めた研究機関との共同研究を実施中。 ✓ これまでに取得したセマフォリン3Aのデータおよびセマフォリンファミリーに関する探索 研究のデータとともに今後の事業開発活動に繋げる。 経緯 当社独自の抗体作製技術ADLib®システムで取得した抗セマフォリン3A抗体をヒト化し た抗体。 横浜市立大学五嶋良郎教授との共同研究により選択性と機能阻害活性を兼ね備えた抗 体として確立。 想定適応疾患 非開示 期待 免疫系疾患、神経疾患等、セマフォリン3Aとの関連が知られている幅広い疾患領域で の適応が期待される。 知財 日本・米国・欧州で特許成立。 ファーストインクラス パイプライン：導出候補品 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 35 想定適応疾患 乳がん（TNBC）、大腸がん、膵がん、前立腺がん等 期待 TROP-2は、正常組織に比べ、乳がん、大腸がんのほか、膵がん、前立腺がん、肺がん等の複数の 固形がんにおいて発現が増大しており、がんの悪性度に関連していることが報告されている分子。 知財 日本・米国・欧州・中国他で特許成立。 LIV-2008/2008b（ヒト化抗TROP-2モノクローナル抗体) 標的分子：TROP-2 パイプライン：導出候補品 2023年1月17日、Shanghai Henlius Biotech, Inc.とのライセンス契約を終了。 2021年1月にHenlius社と締結したライセンス契約（中華人民共和国、台湾、香港およびマカオ における開発、製造および販売権、および全世界における権利についてはオプション権を付与。） の契約を終了することで合意。先行品の開発状況などの事業戦略上の判断により、Henlius社で開 発を進めないことが決定。 本抗体の今後について 現在当社が積極的に導出活動を進めるCBA-1205/CBA-1535/PCDCの紹介活動と合わせて、 本抗体の新たな導出機会を探索中。 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 用語解説 36 用語 説明 アンメットニーズ 現状の医療では満たされていないニーズのこと。有効な治療法や薬剤がない、薬剤があっても使い勝手が 悪い、副作用が強い、一時的に症状を抑えても再発する、時間とともに悪化するような場合、あるいは治 療費が非常に高額になるような場合のこと。 多重特異性抗体 抗体のタンパク質構造を改良・応用して、より有効性の高い創薬につなげるための技術のひとつ。通常は 一つの標的しか認識することができない抗体を改変して、一つの抗体分子が複数の異なる標的に結合でき るようにした抗体のこと。二つの抗原に結合するバイスペシフィック抗体や、さらに抗原結合部位を増や したマルチスペシフィック抗体などがある。 治験計画届 医薬品医療機器等法において、保健衛生上の見地から治験の実態を把握し、治験の安全性を確保するため、 治験依頼者はPMDAを通して厚生労働省に治験計画書を届け出ることが義務付けられている。最初の届出 （初回治験計画届）は、PMDAにおいて30日の調査が行われ、その結果が厚生労働省に報告される。 ハイブリドーマ法 抗原を免疫した動物から抗体を作り出すB細胞を取り出し、増殖し続ける能力を持った特殊な細胞（ミエ ローマ）と融合させて抗体を作り続ける細胞（ハイブリドーマ）を作製する方法。 ファーストインクラス 新しい薬効としてはじめて承認される新医薬品のこと。特に新規性・有用性が高く、化学構造や作用メカ ニズムが従来の医薬品と異なるなど、従来の治療体系を大幅に変えるような独創的な新医薬品をいう。 マイルストーン 導出後の臨床試験等の進捗にともない、その節目（マイルストーン）ごとに受領する収入のこと。 リード抗体 ADLib®システム、ハイブリドーマ法、B cell cloning法などの様々な手法で作製した抗体の中から、親和性、 特異性、生物活性、安定性などのスクリーニングによって見出されたヒット抗体群の中から、医薬品にな る可能性を有する抗体群をリード候補抗体と呼び、これらのリード候補抗体群のうち、医薬品としてその 後の最適化などのステージに進めるための抗体をリード抗体と呼ぶ。 臨床試験 臨床試験は、少数の治験参加者に投与し、薬の安全性と薬が体内に入ってどのような動きをするのかを明 らかにする第１相試験（フェーズ１）、比較的少数の患者さんに投与し、薬の効き目、副作用、使い方を 調べる第２相試験（フェーズ２）、並びに多数の患者さんに薬を投与し効果と安全性を確かめる第３相試 験（フェーズ３）の３段階がある。初期臨床試験は主に第１相試験および初期の第２相試験のことを指す。 ロイヤルティ 製品が販売（上市）された後に、その販売額の一定比率を受領する収入のこと。 ADC 抗体薬物複合体（antibody drug conjugate）のこと。例えば、悪性腫瘍の細胞表面だけに存在するタンパ ク質（抗原）に特異的に結合する抗体に毒性の高い薬剤を結合させると、そのADCは悪性腫瘍だけを死滅 させることができる。このため、ADCは副作用が少なく効き目の強い薬剤となる可能性がある。 Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 用語解説 37 用語 説明 ADCC活性 抗体依存性細胞傷害活性（antibody-dependent-cellular-cytotoxicity）のこと。抗体薬にはがん細胞の表 面に発現する標的抗原に結合し抗腫瘍効果を示す直接的な作用のほかに、患者さん自身の免疫細胞を介して 抗腫瘍効果を発揮しうる作用がある。そのため、抗体薬が生体内の免疫細胞をがん周囲に呼び寄せ、集まっ た免疫細胞を活性化することによって、より大きな治療効果を期待できることがある。このような作用を ADCC（抗体依存性細胞傷害）活性という。 ADLib®システム カイオムが独自で開発した試験管内で迅速にヒト抗体を作製するためのプラットフォーム。 B cell cloning 抗原をトリやマウスなどの実験動物に免疫した後、その動物からBリンパ細胞を含む脾臓やリンパ節を取り 出し、目的の抗原に結合する単一のBリンパ細胞を選択（クローニング）する手法。 CMC Chemistry, Manufacturing and Controls の略称で、医薬品等の原薬・製剤の化学・製造およびその品質 管理を指す。 CMO Contract Manufacturing Organizationの略称。製薬会社から医薬品（治験薬・市販薬を含む）の製造を受 託する企業のこと。医薬品を製造するためには、GMP（医薬品等の製造管理および品質管理に関する基 準）をクリアする必要があり、CMOはGMPに対応できる技術力と設備を開発ライン・製造ライン共に備え ている。 CRO Contract Research Organizationの略称。製薬会社が医薬品開発のために行う治験業務（臨床開発）を受 託・代行する企業のこと。臨床試験の企画支援、モニタリング、データマネジメント、薬事申請、非臨床試 験等、製薬会社との委受託契約に基づき、それらのサービスの一部または全てを提供する。 GLP Good Laboratory Practiceの略称で医薬品の安全性に関する前臨床試験の実施の基準。安全性評価試験の 信頼性を確保するため、試験施設が備えるべき設備、機器、組織、試験の手順等について基準を定めたもの。 GMP Good Manufacturing Practiceの略称。医薬品等の製造管理および品質管理に関する基準。WHO等の国際 機関や各国の規制当局が策定している最終医薬品の製造に関する規範等。 T細胞 リンパ球の一種で、免疫反応の司令塔として重要な役割を果たす細胞。T細胞はその機能によって、免疫応 答を促進するヘルパーT細胞、逆に免疫反応を抑制するサプレッサーT細胞、病原体に感染した細胞や癌細 胞を直接殺すキラーT細胞などに分類される。 T cellengager抗体 1つまたは2つの抗原結合部位でがん細胞上の標的分子に結合し、一方でT細胞に発現するCD3に結合するこ とによりT細胞の増殖と活性化を誘導し、T細胞による強力な細胞傷害活性を発揮する抗体のこと。 Copyright © 2017 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 医療のアンメットニーズに創薬の光を To accelerate drug discovery and development of mAb for therapeutics to overcome current medical unmet-needs Copyright © 2023 Chiome Bioscience Inc. All Rights Reserved. 本資料の取り扱いについて ●本資料は、株式会社カイオム・バイオサイエンス（以下、当社という）を 御理解頂くために作成されたものであり、投資勧誘を目的として作成された ものではありません。 ●本資料に掲載されている将来の見通し、その他今後の予測・戦略などに関 する情報は、本資料の作成時点において、当社が合理的に入手可能な情報に 基づき、通常予測し得る範囲で判断したものであり、多分に不確定な要素を 含んでおります。実際の業績等は様々な要因の変化等により、本資料記載の 見通しとは異なる結果を生じる可能性があります。 ●将来の展望に関する表明は、様々なリスクや不確かさを内在しております。 ●今後、新たな情報や将来の出来事等が発生した場合でも、当社は本発表に 含まれる「見通し情報」の更新、修正を行う義務を負うものではありません。

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