デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤「NS-089/NCNP-02」医師主導治験（First In Human試験）結果の論文掲載のお知らせ

日本新薬株式会社（本社：京都市南区、代表取締役社長：中井 亨、以下「当社」）は、国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター（小平市、理事長：中込 和幸、以下「NCNP」）と共同研究を進めているデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤NS-089/NCNP-02（以下「本剤」)について、医師主導治験（First In Human試験）結果の論文が学術誌（Cell Reports Medicine）に掲載されたことをお知らせします。 論文の概要につきましては、NCNPからのプレスリリース （ https://www.ncnp.go.jp/topics/detail.php?@uid=BPMAsjF54PnvzkeX ）をご確認ください。 なお、論文は無料で閲覧が可能です。 https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(24)00672-4 本剤は、当社とNCNPとの共同研究により見出された核酸医薬品であり、ジストロフィン遺伝子のエクソン44スキップに応答する遺伝子変異を有するDMD患者さんに対する治療薬として期待されています。 現在、本剤のグローバル第Ⅱ相試験を当社および当社の米国子会社 NS Pharma, Inc.（本社：米国ニュージャージー州、社長：杉山 幸輝）が実施中です。 当社は、難病･希少疾患治療剤の開発に使命感を持って取り組んでおり、DMDでお困りの患者さんに本剤を一日でも早くお届けできるよう、今後も一層の努力を続けてまいります。 以上 NewsRelease_2025_01_10.pdf PDF 261 KB 年代別 2026年 2025年 2024年 2023年 2022年 2021年 2020年 2019年 2018年 2017年 2016年 2015年 2014年 2013年 2012年 2011年 2010年 2009年 2008年 2007年 2006年 2005年 2004年 2026年 2025年 2024年 2023年 2022年 2021年 2020年 2019年 2018年 2017年 2016年 2015年 2014年 2013年 2012年 2011年 2010年 2009年 2008年 2007年 2006年 2005年 2004年

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