全球首款｜跃赛生物癫痫细胞治疗药物UX-GIP001获FDA IND批准开展临床研究

公司新闻 3月1 2 日，跃赛生物自主研发的针对癫痫的 iPSC（诱导多能干细胞）来源异体细胞药物UX-GIP001注射液 顺利 获得美国食品药品监督管理局（ FDA） IND 批准 ！ UX-GIP001作 为 全球首款进入临床阶段的 iPSC来源异体癫痫细胞治疗药物 ， 此次获批不仅 充分彰显了跃赛生物在 iPSC 细胞药物转化 领域的创新硬实力， 填补了国内相关领域空白， 更为全球癫痫患者带来了全新的治疗希望，推动癫痫治疗向细胞治疗的全新维度迈进。 癫痫（ epilepsy），也就是我们俗称的“羊角风”、“羊癫疯” ，是最常见的神经系统疾病之一，影响着全球 7000多万人 。 我国患病率约为 7.0‰，患病人群超900万，并且还在逐年累加。该病在婴幼儿期与老年期高发，亦可继发于脑损伤、手术创伤等神经系统应激事件。多达1/3的患者经抗癫痫药物治疗无效，发展为药物难治性癫痫，其中部分可经致痫灶切除术和电刺激神经治疗来控制，然而均存在一定的副作用。 因此， 探寻一种可以选择性地针对癫痫病灶而 保留 相邻组织 和不引 发药物副作用的 创新疗法 至关重要 。 在癫痫患者脑内，抑制性 GABA能中间神经元（GABAergic interneuron）功能受损 乃至 数量减少，被认为是导致神经网络过度兴奋、诱发癫痫发作的重要原因。 UX-GIP001 直接针对癫痫患者脑内 抑制性 GABA能中间神经元（GABAergic interneuron）功能受损 的疾病机制，立足跃赛特有的人多能干细胞创新技术平台，通过模拟神经发育的路径， 体外 定向分化获得具有特定功能特征的抑制性神经祖细胞 ， 移植后 重建局部抑制性神经环路 ， 从而 减少癫痫发作 。 这一策略有望突破传统药物 “症状控制”的局限，向 疾病修复型治疗 迈进 。 跃赛生物 CEO吴岚林女士表示：“UX-GIP001注射液此次获得FDA正式IND批准，是公司在重大神经系统疾病细胞治疗领域长期研发积累的重要成果，也标志着我们在探索癫痫创新治疗方面迈出了关键一步。癫痫作为 全球 高发的慢性脑部疾病， 大量 患者长期受反复发作困扰 ， 临床仍存在巨大未满足需求 。 此次获得 FDA IND 批件 ， 是公司又一次创新药物转化实力的证明 。接下来， 跃赛生物将 全力以赴 推进 UX-GIP001的临床研究 ， 以期早日为患者造福 。 ” 随着UX-GIP001进入临床阶段，跃赛生物在重大神经系统细胞治疗领域的战略布局也逐步清晰。公司围绕帕金森病与癫痫两大高未满足临床需求疾病构建核心产品管线，形成 帕金森病与癫痫“双赛道”布局 。技术路径上，公司同时推进自体与异体细胞双路径治疗策略，在兼顾 个性化 治疗潜力的同时，探索更具规模化应用前景的 普适型 细胞药物，逐步构建覆盖不同适应症与治疗场景的产品矩阵。 依托 国际领先的人多能干细胞研发平台与神经细胞定向分化技术体系 ，跃赛生物正持续拓展多适应症细胞药物的研发与转化能力。公司致力于以科学证据为基础，打造具有长期竞争力的细胞治疗创新平台，为全球患者提供更加安全、有效的突破性治疗方案！ 关于跃赛生物 跃赛生物（UniXell Biotechnology）是一家以新一代干细胞技术为驱动的细胞药物研发科技公司，利用拥有自主知识产权的人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台进行干细胞治疗领域的技术研发和产品开发， 为神经退行性疾病、罕见病等适应症提供创新细胞诊疗 方案，以干细胞科技缔造人类健康未来。 上海市浦东新区华申路215号自贸园区D区5楼 [email protected] [email protected]

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