承寶生技ARD103 CAR-T獲美國FDA孤兒藥資格認定，上巿可享7年巿場獨賣期

【新聞稿】 2024/11/22 承寶生技今 (22) 日宣布 ， 開發中新藥 ARD103 CAR-T ， 獲美國食品藥物管理局 (FDA) 授予 治療急性骨髓性白血病 (AML) 孤兒藥認定 (Orphan Drug Designation, ODD) 。 承寶生技執行長兼總經理官建村表示，取得此 ODD 資格認定， ARD103 未來可享有藥物加速審查、臨床試驗支出抵稅、減免處方藥使用者費用 (Prescription Drug User Fee) 及上巿後享有七年美國巿場獨賣期等優惠措施。 ARD103 為承寶生技目前主力產品 ， 為經 DashCAR ® 快速製程技術所製備之自體 CAR-T 細胞 ， 能專一性地標靶急性骨髓性白血病 (AML) 細胞上之 CLL-1 (Human C-type lectin-like molecule-1) 抗原 ， 並瞄準 無有效藥物治療的復發 / 難治型急性骨髓性白血病 (r/r AML) 病人。 ARD103 導 入第二代 CAR 基因結構並進行篩選及優化，經 DashCAR ® 細胞技術平台，可在 3 -5 天內生產出高品質 CAR-T 細胞，保留 CAR-T 細胞的幹細胞源性 (stemness) ，較不易衰敗，有利於 CAR-T 細胞 在體內 的生長及持久性 (persistence) ， 正 是細胞活藥的關鍵。 DashCAR ® 快速製程解決臨床上復發或難治型癌症病人病情無法等待的窘境，製造時程較已上市細胞治療產品 ( 約 2-4 周 ) 大幅降低，能有效為病人縮短等待細胞治療時間。 急性骨髓性白血病 (AML) 為一種罕見疾病，是骨髓性血液細胞過度增生造成的癌症，特色為大量不正常的細胞在骨髓和血液中快速生長，進而干擾正常的造血作用，因為急性骨髓性白血病 (AML) ，其病程進展迅速，沒有治療的話通常會在數周至數月內喪命。目前 AML 標準之化學治療，約 60% 的病患經治療後可以達到完全清除癌細胞的狀況，但因為病人體內還會有殘留的腫瘤幹細胞 (LSC) ，因此會有 40-80% 的病人會有復發狀況，且後續治療效果極差。即使小分子標靶藥物可治療於復發 / 難治型急性骨髓性白血病 (r/r AML) 病患，但因需具備特定基因突變，故僅有小病患族群 (<30%) 能接受治療。 ARD103 已於 10 月通過美國 FDA 臨床試驗新藥審查 (IND) ，准予進行 復發 / 難治型急性骨髓性白 血病 (r/r AML) 一 / 二期臨床試驗，配合此次 FDA 授予之孤兒藥資格認定，官建村表示：「很高興 ARD103 於造福罕見疾病病患上，再次取得進展。承寶團隊將加速 ARD103 臨床試驗收案，希望早日能提供安全、有效的細胞治療，使更多患者受惠 。 」 相關報導連結 環球生技 2024/11/22 新聞連結 經濟日報 2024/11/22 新聞連結 財訊快報 2024/11/25 新聞連結

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