INQOVI®とvenetoclax併用療法を米国FDAが承認　強力な寛解導入療法が適さない急性骨髄性白血病患者さんに対する初の経口薬のみの併用療法として

本承認は、 主要評価項目（完全寛解率）を達成し、 新たな安全性の懸念が認められなかったASCERTAIN-V試験の結果に基づくものです. INQOVIは米国で 骨髄異形成症候群および慢性骨髄単球性白血病の治療薬としても承認されています. 大鵬薬品工業株式会社 （本社：東京都千代田区、 代表取締役社長：小林将之、 以下「大鵬薬品」）とその子会社 Taiho Oncology, Inc.（本社：米国ニュージャージー州、 President & CEO：Peter Melnyk、 以下「大鵬オンコロジー」）は、 75歳以上または強力な寛解導入療法が適さない成人の急性骨髄性白血病（AML）患者さんに対する、 INQOVI （decitabine-cedazuridine 、 以下「本剤」）とvenetoclax併用療法を、 米国食品医薬品局（以下「FDA」）が承認したことをお知らせします. INQOVIとvenetoclaxの併用療法は、 本患者集団に対する初めてかつ唯一の経口剤のみによる併用療法として承認され、 頻回の通院を必要とする注射剤のDNAメチル化阻害剤ベースの治療レジメンに代わる治療選択肢を提供します. 本承認は、 AMLを新たに発症し、 強力な寛解導入療法が適さない成人患者さんを対象に行われた、 本剤とvenetoclaxの併用療法に関する第II相試験（ASCERTAIN-V試験※）の結果に基づいています1. 有効性は、 完全寛解（CR）およびCRの持続期間（DoCR）に基づいて評価されました. 寛解期間は、 初回のCR達成から、 疾患の再発またはいずれかの原因による死亡のいずれかが最初に発生するまでの期間と定義されています. venetoclaxとの併用療法においては、 42名の患者さんがCRを達成し（41.6％、 95％信頼区間：31.9–51.8）、 CR到達までの期間の中央値は2カ月（範囲：0.4～15.3カ月）でした. CRの持続期間の中央値は未到達であり（範囲：0.5～16.3カ月）、 現在も追跡が継続されています. 安全性に関しては、 本剤の米国添付文書における「警告および使用上の注意」に、 骨髄抑制および胚・胎児毒性が記載されています. 本剤は、 米国とカナダで成人の骨髄異形成症候群（MDS）および慢性骨髄単球性白血病（CMML）の治療薬として承認されている経口投与可能なDNAメチル化阻害配合剤です2. 大鵬オンコロジーのPresident & CEOであるPeter Melnykは「今回のFDA承認は、 新たにAMLと診断され強力な寛解導入療法が適さない患者さんにとって重要なマイルストーンです. INQOVIとvenetoclaxの経口併用療法が承認されたことで、 この患者集団に新たな治療選択肢を提供できるようになりました. 本承認は、 血液がん領域における、 患者さん中心の革新的な治療法の開発に対する当社の取り組みを示すものです. 」と、 述べています. 米国では2026年に約22,720人が、 血液と骨髄のがんであるAMLと診断される見込みです3. これらの患者さんのうち約半数以上は、 高齢や健康上の問題から強力な寛解導入療法が適さないと考えられます4. 大鵬オンコロジーの最高医療責任者であるHarold Keer MD, PhDは「経口抗がん剤治療の開発におけるリーディングカンパニーとして、 INQOVIとvenetoclaxの併用療法を新たにAMLと診断された患者さんに届けられることを誇りに思います. 本承認は、 治療を病院や外来化学療法室に限定しない新たな治療のあり方を広げる重要な一歩です. 本療法により治療負担の軽減が期待され、 患者さんや介護者の方々にとって意義ある変化をもたらす可能性があります. 」と、 述べています. ※ASCERTAIN-V: AStx727-07: decitabine + CEdazuRidine TreAtment IN AML, adding Venetoclax INQOVIについて 本剤は、 decitabine（米国で承認済みのDNAメチル化阻害剤）とcedazuridine（シチジンデアミナーゼ阻害剤）5を組み合わせた経口の配合剤です. 腸および肝臓においてシチジンデアミナーゼ6を阻害することで、 本配合剤はdecitabineの5日間経口投与がdecitabineの5日間静脈内注射投与と同等の全身暴露を達成できるように設計されています. 大鵬薬品について 大鵬薬品は、 大塚ホールディングス株式会社の事業会社で「私たちは人びとの健康を高め 満ち足りた笑顔あふれる 社会づくりに貢献します. 」を企業理念とし、 「がん」、 「免疫関連疾患」の２領域に注力する研究開発型のスペシャリティファーマです. 特にがん領域においては、 国内におけるリーディングカンパニーの一つとして知られており、 グローバル化も積極的に推進しています. がん領域以外におきましても生活の質の向上に貢献できる製品を販売しています. また、 コンシューマーヘルスケア事業でも生活者志向を第一に愛情豊かな暮らしを 支える商品作りに注力しています. 大鵬薬品の詳細については、 https://www.taiho.co.jp をご参照ください. 大鵬オンコロジーについて 大鵬オンコロジーのミッションは、 がん患者さん、 そのご家族そして介護者の生活を改善することです. 同社はさまざまながん種に対する経口抗がん剤の開発と販売に注力しています. 大鵬オンコロジーは固形がんおよび血液がんをターゲットとする低分子の臨床候補化合物の強固なパイプラインを持ち、 さらに前臨床段階においても候補化合物も有しています. 大鵬オンコロジーは、 大塚ホールディングスの一員である大鵬薬品の子会社です. 米国ニュージャージー州プリンストンに本社を置き、 大鵬薬品のヨーロッパ（スイス連邦、 ツーク州）とカナダ（オンタリオ州オークビル）における事業運営を統括しています. 大鵬オンコロジーの詳細については、 https://www.taihooncology.com/usをご参照ください. Zeidan A, Griffiths E, Dinardo C, et al. An all-oral regimen of decitabine-cedazuridine (DEC-C) plus venetoclax (VEN) in patients (pts) with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) ineligible for intensive induction chemotherapy: Results from a phase 2 cohort of 101 pts. Presented at: the 2025 Annual Meeting of the American Society of Clinical Oncology; May 30-June 3, 2025; Chicago. Abstract 6504. https://ascopubs.org/doi/10.1200/JCO.2025.43.16_suppl.6504. Oncology Practice Management. FDA Approves Inqovi, a New Oral Combination Therapy, for Patients with MDS. Published July 7, 2020. Accessed October 10, 2025. https://oncpracticemanagement.com/issues/2020/august-2020-vol-10-no-8/1719-fda-approves-inqovi-a-new-oral-combination-therapy-for-patients-with-mds. American Cancer Society. Key Statistics for Acute Myeloid Leukemia (AML). Revised January 13, 2026. Accessed March 27, 2026. https://www.cancer.org/cancer/types/acute-myeloid-leukemia/about/key-statistics.html. Heuser M, Fernandez C, Hauch O, Klibanov OM, Chaudhary T, Rives V. Therapies for acute myeloid leukemia in patients ineligible for standard induction chemotherapy: a systematic review. Future Oncol. 2022;19(11):789-810. https://doi.org/10.2217/fon-2022-1286. Oganesian A, Redkar S, Taverna P, Choy G, Joshi-Hangal R, Azab M. Preclinical data in cynomolgus (cyn) monkeys of ASTX727, a novel oral hypomethylating agent (HMA) composed of low-dose oral decitabine combined with a novel cytidine deaminase inhibitor (CDAi) E7727 [ASH Abstract]. Blood 2013;122(21): Abstract 2526. https://doi.org/10.1182/blood.V122.21.2526.2526. Ferraris D, Duvall B, Delahanty G, et al. Design, synthesis, and pharmacological evaluation of fluorinated tetrahydrouridine derivatives as inhibitors of cytidine deaminase. J Med Chem. 2014; 57:2582-2588. DOI: 10.1021/jm401856k.

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