LINE-1阻害剤OBP-601（censavudine）の

2025年５月30日 各 位 会 社 名 オンコリスバイオファーマ株式会社 代 表 者 名 代 表 取 締 役 社 長 浦 田 泰 生 （コード番号：4588） 問 合 せ 先 執 行 役 員 秦 耕 平 （Tel. 03-5472-1578） LINE-1阻害剤OBP-601（censavudine）の Phase 2/3 HEALEY ALS Platform Trial採択に関するお知らせ 当社がTransposon Therapeutics, Inc.（以下「トランスポゾン社」 ）とライセンス契約を締結し、同 社の全額費用負担で開発が進行しているOBP-601が、Phase 2/3 HEALEY ALS Platform Trialに採択され ましたので、お知らせいたします。 トランスポゾン社は、2024 年に C9orf72 関連 ALS 患者を対象とした Phase2 臨床試験の結果として、 『OBP-601 は肺機能低下を 50％抑制し、病気の進行を遅らせるとともに、神経変性や炎症に関わるバイ オマーカーを低下させる効果を示した。その結果、TDP-43 蛋白異常に関連する病気である ALS に対する 有望な治療薬候補であることが示唆された』と報告しています。このような有望な成績が評価され、 HEALEY ALS Platform Trialに採択されました。 HEALEY ALS Platform Trialは、ALSなど運動神経に異常がある病気に関する研究と臨床試験を実施す る全世界150以上の施設で構成された国際非営利組織Northeast ALS Consortium（NEALS）の協力によっ て進められます。ここに採択されたことで、Phase 2/3 ALS臨床試験の研究開発コストが低減され、患者 登録の促進による臨床試験の期間短縮などの効果が期待されます。この臨床試験は、2025年12月期第4 四半期に開始される計画です。 本件による現時点での 2025 年 12 月期の当社業績への直接の影響はありませんが、当社はトランスポ ゾン社のHEALEY ALS Platform Trialを活用したPhase2/3臨床試験の推進に賛同しています。 注： HEALEY ALS Platform Trialについて HEALEY ALS Platform Trialは、米マサチューセッツ総合病院の筋萎縮性側索硬化症（ALS） 専門の研究開発センターSean M. Healey & AMG Center（Healey Center）などによって運営 されています。同センターは、世界的な資産運用会社である Affiliated Managers Group （AMG）社などが資金を拠出して、2018 年 11 月に設立されました。センター名を冠する ショーン・マイケル・ヒーリー氏はAMG社の元取締役会長であり、2018年にALS患者と診断 されました。HEALEY ALS Platform Trialは、ALSにおける初めてのプラットフォーム試験 であり、安全で効果的な治療法が見つかるまで複数の治験薬を並行して試験する多施設共同、 二重盲検、プラセボ対照のプラットフォーム試験です。 以 上

The release as fetched from its publisher. oncolys.com ↗