OBP-601（censavudine, TPN-101）の

1 2023年７月25日 各 位 会社名 オ ン コ リ ス バ イ オ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 社 長 浦田 泰生 （コード番号：4588） 問合せ先 取締役 吉村 圭司 （TEL.03-5472-1578） OBP-601（censavudine, TPN-101）の アイカルディ・ゴーティエ症候群（Aicardi-Goutières Syndrome）を 対象とした Phase２a 臨床試験の投与開始に関するお知らせ 当社が Transposon Therapeutics, Inc. （以下、「Transposon 社」 ）にライセンスを供与してい る核酸系逆転写酵素阻害剤 OBP-601（censavudine, TPN-101） に関し、同社が新たに進めてい る「アイカルディ・ゴーティエ症候群（AGS：Aicardi-Goutières Syndrome ）」を対象とした Phase２a 臨床試験 （以下、 「本試験」 ）において、第一例目への投与が開始されましたので、 お知らせいたします。本試験は単一群で行われるオープンラベル試験であり、欧州の多施設 で実施されます。 Transposon 社は、 本試験以外に「進行性核上性麻痺（PSP：Progressive Supranuclear Palsy）」 並びに「C9ORF72 変異を有する筋萎縮性側索硬化症（ALS：Amyotrophic Lateral Sclerosis ） 及び前頭側頭型認知症 （FTD：Frontotemporal Dementia）」を対象とした Phase２a 臨床試験を 米国・欧州で進行させており、既に両試験の患者組み入れを完了させています。 Transposon社によるOBP-601の開発プログラムは、LINE-1逆転写酵素の関与が確認された 神経変性疾患への治療を対象としており、Proof-Of-Concept（概念実証）の確立が目的です。 全世界で未だ有効な治療法が確立されておらず、新薬の登場が待ち望まれているアンメッ トメディカルニーズの充足に貢献できることが期待されています。なお、 これらの開発費用 は全額Transposon社が負担します。 本件による2023年12月期の当社業績への影響はありません。 以 上

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