2024 Annual NEALS Meeting における OBP-601 の

1 2024年10月11日 各 位 会社名 オ ン コ リ ス バ イ オ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 社 長 浦田 泰生 （コード番号：4588） 問合せ先 執 行 役 員 秦 耕平 （TEL.03-5472-1578） 2024 Annual NEALS Meeting における OBP-601 の C9-ALS（筋萎縮性側索硬化症）Phase2a 試験に関する結果報告のお知らせ 当社が Transposon Therapeutics, Inc.（以下、 「Transposon 社」 ）と全世界のライセンス契約を 締結している LINE-1 阻害剤 OBP-601（censavudine, TPN-101） に関し、同社が C9-ALS（C9orf72 変異型 筋萎縮性側索硬化症）及び C9-FTD（同 前頭側頭型認知症）を対象とした Phase２a 臨床試験（以下、 「本試験」 ）の結果を、2024 Annual Northeastern Amyotrophic Lateral Sclerosis Consortium (NEALS) Meeting（開催地：フロリダ、期間：2024 年 10 月 21 日（月）～10 月 24 日（木））で口頭及びポスター発表を行いますので、お知らせいたします。 【演題】 A Phase2a Study of TPN -101, A Nucleoside Reverse Transcriptase Inhibitor, in Patients with C9ORF72-Related ALS/FTD （訳） C9ORF72-Related ALS/FTD 患者を対象としたヌクレオシド系逆転写酵素阻害剤 TPN-101 の Phase２a 試験 【演者】 Andrew Satlin, MD（Transposon 社） 【発表日時】 2024 年 10 月 22 日（火）11:15（米国東部時間） 【Andrew Satlin, M.D., Chief Medical Officer のコメント】 “Given the effects of TPN -101 on key biomarkers of neurodegeneration and neuroinflammation, including NfL and IL-6, and clinical outcome measures of disease progression and respiratory function in patients with C9orf72-related ALS, we are very pleased these data were accepted for presentation at NEALS. Based on these promising results, we are advancing TPN -101 into a Phase 3 registrational study for the treatment of C9orf72 -related ALS, while also continuing to develop TPN -101 for other neurodegenerative diseases. " （参考訳） 「TPN-101 は、神経変性及び神経炎症に関する主要なバイオマーカーであるニューロフィラ メント軽鎖 （NfL）やインターロイキン 6（IL-6）などに対して低下効果を示しました。 また、 ALS の臨床的な評価項目である改訂版 ALS 機能評価尺度（ALSFRS-R）や肺活量にも改善効 果を示しました。 これらの結果が NEALS での発表に採択されたことを大変嬉しく思います。 2 これらの有望な結果に基づいて、C9orf72 変異型 ALS 治療の新薬承認申請に向けた第３相登 録試験を進めるとともに、他の神経変性疾患に対する開発も進めていきます。」 本件による 2024 年 12 月期の当社業績への影響はありませんが、 NEALS は 150 以上の研 究センターを擁する世界最大の ALS コンソーシアムであり、OBP-601 の価値を国際的に認知 頂くための非常に重要な機会であると認識しています。当社は、OBP-601 のさらなるプレゼ ンスの向上に期待しています。 以上 C9-ALS/FTD を対象とした Phase２a 臨床試験について C9-ALS/FTD を対象とした Phase２a 臨床試験は、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ 対照の２群試験です。治験参加者（n=42）は、OBP-601（TPN-101）400 mg またはプラセボ を１日１回投与されるよう３対２の比率で無作為に割り付けられました。本試験には６週間 のスクリーニング期間、24 週間の二重盲検期間、24 週間のオープンラベル期間、及び治療 後４週間のフォローアップ期間が含まれていました。試験の詳細は ClinicalTrials.gov で確認 できます。 OBP-601（TPN-101）について OBP-601（TPN-101）は、LINE-1 逆転写酵素を特異的に阻害し、LINE-1 の複製を抑制し ます。LINE-1 は、ヒトのゲノム内で複製され、移動する能力を持つレトロトランスポゾン の一群です。このプロセスが制御不能になることにより、LINE-1 逆転写酵素が過剰な LINE-1 cDNA の生成を引き起こし、神経変性、神経炎症、加齢関連疾患の病理に寄与する 先天的免疫応答を引き起こします。 ALS と FTD について ALS は、進行性の筋力低下が主体となり、話すこと、食べること、動くこと、呼吸するこ と等に関する機能低下を特徴とする神経変性疾患です。また、FTD は、行動障害や人格変 化、感情鈍麻、歩行障害などを主症状とする神経変性疾患です。C9orf72 変異は、両疾患の 10～15%を占めており、ALS 患者の平均生存期間は２～３年、FTD 患者の平均生存期間は約 ９年と言われています。

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