嘉晨西海宣布in vivo CAR-T疗法JCXH-213在系统性硬化症患者中实现组织B细胞清除的首项证据，彰显平台治疗自身免疫性疾病潜力

2026 年 4 月 10 日 - 中国杭州 - 专注于新一代 RNA 疗法的临床阶段生物技术公司嘉晨西海（ Immorna ）今日公布其创新型体内 CAR‑T 候选药物 JCXH‑213 的最新临床数据：在第一例系统性硬化症（ SSc ）患者中实现外周血与淋巴结组织的彻底 B 细胞清除。 这是全球首次报道体内 CAR‑T 技术实现深度组织 B 细胞清除 ，凸显嘉晨西海 JCXH-213 候选药物的差异化领先优势。 嘉晨西海首席科学官刘元庆博士表示： “ 系统性硬化症是一种严重的自身免疫性疾病，致病性 B 细胞所产生的抗自身抗体是驱动组织纤维化与器官损伤的重要致病因素。采用可重复给药、安全性优异的 in vivo CAR-T 疗法，不仅在血液中、更在淋巴组织实现完全 B 细胞清除，是领域内的重要成就。这些临床数据充分支持 JCXH-213 有望为自身免疫性疾病患者带来潜在治愈性的临床获益。 JCXH-213 摆脱了体外细胞制备带来的复杂流程与产业化负担，亦不需要对病人进行清淋预处理化疗。 ” 首例系统性硬化症患者实现血液与淋巴结 B 细胞完全清除 在一项正在进行的临床研究中，首例系统性硬化症患者接受 低剂量 JCXH‑213 给药。单次给药后外周血 B 细胞计数即降至检测不到水平，并 在两周的给药期内以及停药后至少 15 天内维持完全阴性（目前，观察仍持续进行中） 。病人给药结束当日的自身抗体水平亦开始呈现出下降趋势。 尤为关键的是，组织活检结果证实， 淋巴结组织（自身反应性 B 细胞的重要储存库）实现彻底 B 细胞清除 ，表明公司主动靶向 tLCNP 平台可高效将编码 CAR 分子的 mRNA 递送至 T 细胞，使被转染后的阳性 T 细胞主动寻找靶目标并清除外周血以及深层组织和器官内的 B 细胞。人体深层组织器官的彻底 B 细胞清除是全球正在开发中的同类体内多款 CAR-T 候选药物的首创成果。非人灵长类 (NHP) 动物数据显示淋巴结组织内的 B 细胞清除比骨髓更难实现，因而 JCXH-213 所取得的人体淋巴结B细胞清除数据尤为亮眼。 未观察到细胞因子释放综合征与肝毒性 JCXH‑213 在该系统性硬化症患者中耐受性良好，未出现细胞因子释放综合征（ CRS ），亦无肝酶异常升高。整个治疗期间未报告治疗相关不良事件。这一良好安全性特征在迄今所有接受 JCXH-213 治疗的患者中保持一致，包括 B 细胞淋巴瘤及其他自身免疫病适应症。此外，截至目前， JCXH-213 所有受试病人直至用药结束均未出现抗药抗体。 主动靶向递送平台的差异化优势 JCXH‑213 采用嘉晨西海自主研发的主动靶向 tLCNP ，通过化学偶联公司独有的 CD8 纳米抗体，实现对 CD8 ⁺ T 细胞的高效特异性转染。此外， tLCNP 表现出良好的脾脏趋向性，并可高效转染初始态 T 细胞。在非人灵长类研究中，相比被动靶向 LNP ，该主动靶向制剂在低剂量下实现更快、更彻底的 B 细胞清除，仅出现一过性、轻微的肝酶升高及无需干预的轻微细胞因子升高。 主动靶向 tLCNP 是嘉晨西海体内 CAR‑T 策略的核心，可实现高效 T 细胞转染、深度 B 细胞清除，同时在无需淋巴细胞预清除和免疫抑制剂预处理的情况下，保持优异的安全耐受性。 可规模化生产与管线拓展 嘉晨西海已建立成熟稳健的 JCXH-213 生产工艺与完整的表征分析、放行检测体系。当前批次规模可达每批次 3000 剂，并具备快速扩产至每批次 20000 剂及以上的能力，同时保持产品良好的批次间一致性。除此之外，公司通过制剂的系统性优化实现了 JCXH‑213 在目标储存条件下稳定性的显著提升。 基于本次突破性临床成果，嘉晨西海正继续招募更多自身免疫病患者，包括系统性红斑狼疮（ SLE ）、免疫性血小板减少性紫癜（ ITP ）及系统性硬化症。 另外，在临床前阶段，嘉晨西海正快速推进搭载自复制 RNA 以及多靶点新型 CAR 结构的下一代候选体内 CAR-T 药物研发。 关于 JCXH‑213 JCXH‑213 是一款在研体内 CAR‑T 疗法，采用 mRNA‑LNP 技术直接在患者体内生成靶向 CD19 的 CAR 阳性 T 细胞。该候选药物搭载嘉晨西海专属的主动靶向 tLCNP 平台，特异性高效转染 CD8 ⁺ T 细胞。 JCXH‑213 正被用于针对 B 细胞恶性肿瘤和多种自身免疫性疾病的有效性和安全耐受性临床评估。 关于嘉晨西海 嘉晨西海是一家快速发展的临床阶段生物技术公司，主要专注于开发基于 RNA 技术的生物疗法和疫苗，涉及传统、自复制以及环状 RNA 等多种 RNA 技术平台。 自 2019 年成立以来，嘉晨西海已经建立起一整套可靠的 CMC 生产工艺平台，包括 RNA 合成、纯化和分析测试等，能够满足临床以及商业化开发的需求。此外，凭借先进的筛选平台，嘉晨西海已经开发了一系列 RNA 递送载体，包括聚合物和脂质纳米颗粒载体，拥有多项自有阳离子脂质体及递送系统的相关专利，可用于肌肉、静脉和组织的靶向递送。 嘉晨西海不断丰富知识产权组合和多元化的产品管线，其范围已覆盖癌症免疫治疗、传染病、罕见遗传疾病和医学美容等多个领域，并在肿瘤治疗和传染病疫苗的候选药物开发上迅速推进。 嘉晨西海期待有机会建立更多的合作伙伴，如有意向，欢迎联系： [email protected] 上一页 嘉晨西海RSV mRNA疫苗JCXH-108加速推进海外II期 嘉晨西海JCXH-211正式进入Ⅱ期临床，加速推进全球首创srRNA-IL-12肿瘤疗法开发 下一页

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