LINE-1 阻害剤センサブジン（OBP-601）の

1 2026年８月27日 各 位 会 社 名 オンコリスバイオファーマ株式会社 代 表 者 名 代 表 取 締 役 社 長 浦 田 泰 生 （コード番号：4588） 問 合 せ 先 執 行 役 員 秦 耕 平 （TEL.03-5472-1578） LINE-1 阻害剤センサブジン（OBP-601）の 海外医学誌掲載のお知らせ 神経変性疾患の１つである進行性核上性麻痺（PSP）を対象とした LINE-1 阻害剤センサ ブジン（OBP-601/TPN-101）の第 IIa相臨床試験の結果が、2026年 8月に発行された海外医 学誌”Movement Disorders”に掲載されましたのでお知らせします。 当社は、Transposon Therapeutics, Incへ OBP-601を導出し、同社は現在 OBP-601を神経変 性疾患領域で開発しています。 この試験では、OBP-601をそれぞれ 100mg、200mg及び 400mg を 1日 1回投与する群とプラセボ投与群で効果を比較しました。合計42名の PSP患者さん が登録され、何れかの群に割り付けられました。 その結果、以下が確認されました。 1. OBP-601 は、PSP 患者において神経変性の主要なバイオマーカーである 脳脊髄液中の NfL（ニューロフィラメント軽鎖）*値の上昇を抑制するこ とが確認されました。 2. プラセボを 24週目まで投与された後に OBP-601に切り替えて 1日 400㎎ 投与された群では、24週目から脳脊髄液中の NfL値が低下を示しました。 一方、試験開始から 48 週間継続して OBP-601 を 1 日 400mg 投与された 群では、NfL値の上昇が認められませんでした。 以上の結果から、今後 PSP患者における OBP-601の臨床的効果を再検証する意義がある と述べられています。 本件による 2026年 12月期の決算数値への影響はありません。 *NfL（ニューロフィラメント軽鎖） ：NfLは、神経細胞内に存在するタンパク質 です。神経変性が起こるとNfLが神経細胞外に漏出して、脳脊髄液中のNfL値 が増加します。これまでの研究結果では、PSP患者の脳脊髄液中 NfL値が 1年 あたり 9～18％上昇することが報告されています。 以上

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