誉衡生物创新多肽CXCR4拮抗剂莫替福肽Motixafortide注册性三期临床研究获CDE批准

\r\n \n\n \n \n \n\n \n \n \n \n \n \n \n \n\n \n \n \n \n\n \n \n \n \n \n \n\n \n \n \n\t \n\t 莫替福肽是全球首款靶向CXCR4的多肽药物，为十多年来FDA唯一批准用于多发性骨髓瘤的创新干细胞动员剂 \n\t \n\t \n\t 启动博鳌商业化及澳门、新加坡等地区的新药上市注册申请 \n\t \n\t \n\t 计划开展与赛帕利单抗联用一线治疗胰腺癌的临床研究 \n\t \n \n\n \n \n \n\n \n \n \n \n \n \n \n \n \n \n \n\n \n \n 2024年5月29日，广州誉衡生物科技有限公司（简称“誉衡生物”）宣布其核心产品创新细胞驱动因子受体CXCR4拮抗剂莫替福肽Motixafortide（BL-8040）近日获得国家药品监督管理局药品审评中心批准，开展一项在多发性骨髓瘤患者中联合粒细胞集落刺激因子（G-CSF）动员造血干细胞用于自体移植的三期临床研究。莫替福肽（国际商品名APHEXDA®）由BioLineRx开发，于2023年9月获得美国FDA批准上市。2023年10月誉衡生物通过许可协议获得在亚洲地区开发莫替福肽所有适应症的独家开发、生产及商业化权益。 \n \n\n \n \n \n \n \n \n \n \n\n \n \n\n \n 造血干细胞移植是一种重建患者正常造血和免疫功能的治疗方法，由于造血干细胞在外周血（除骨髓之外的血液）的含量极低，必须通过动员才能使造血干细胞自骨髓释放至外周血以达到足够的白细胞数量以及CD34细胞计数，再通过血细胞分离采集技术而获得。莫替福肽是一款创新型环状多肽CXCR4拮抗剂，通过皮下注射给药，具有高亲合力，通过6个位点结合CRCX4受体，作用时间长达72小时以上，经验证可高效实现干细胞由骨髓到外周血的动员。 \n \n\n \n\n \n\n \n\n 基于获得上市批准的全球多中心临床三期GENESIS研究中亚洲受试者数据预期无种族差异，此次在中国获批的是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心桥接三期临床研究。GENESIS研究由完成世界第一例造血干细胞移植的美国华盛顿大学牵头，结果显示莫替福肽+G-CSF组92.5%的患者成功达到主要终点，即一次注射，最多两次采集，92.5%的患者就可采集到了理想数量的干细胞（6 × 106 CD34+ 细胞/公斤）。一次单采收集的细胞中位数是单独使用G-CSF的5倍（~11M v.s ~2M），保证了自体造血干细胞移植所需的细胞数量，且安全性良好。GENESIS研究结果已于2023年4月发表在《自然-医学》（Nature Medicine）杂志 ( Crees, Z.D., Rettig, M.P., Jayasinghe, R.G. et al. Motixafortide and G-CSF to mobilize hematopoietic stem cells for autologous transplantation in multiple myeloma: a randomized phase 3 trial. Nat Med 29, 869–879 (2023) )。 \n\n \n\n \n\n \n\n \n \n \n \n \n \n\n 多发性骨髓瘤是第二常见的血液恶性肿瘤，亚洲人口规模庞大，2022年新发病例数为 51,400 例，我国发病率约为1.6/10万，发病率逐年增加。GLOBOCAN 报道我国每年新增患者约2万，死亡约1.5万。根据Cancer Statistics Review初步预计我国总患者超过10万人。根据NCCN多发性骨髓瘤治疗指南及中国指南，自体干细胞移植（ASCT）是多发性骨髓瘤的标准治疗方式的一部分，并为患有这种癌症的患者提供了长期生存机会。指南建议最好一次收集两次移植所用干细胞，为二次移植或未来移植做好准备，且动员干细胞数量与患者预后呈正相关，因此对干细胞动员剂有更高要求，具有良好动员活性的药物可以显著降低ASCT过程的动员负担。 \n\n \n \n \n\n \n \n \n \n\n 这项桥接三期临床研究，将有望提升中国移植患者的干细胞动员优良率，提高移植后预后，弥补临床需求的空白。 \n\n \n\n 对于不要求开展桥接研究的地区及国家，誉衡生物正在积极推动莫替福肽的商业化进程。得益于海南博鳌乐城 “先行先试”的政策优势及中国澳门新药进口规定，公司于2024年5月分别获得卫健委审核通过，进入博鳌临床急需进口药品落地审批，以及获得中国澳门药物监督管理局（ISAF）新药上市注册申请受理。同时，誉衡生物已启动新加坡新药注册工作，预计第三季度递交上市申请，并在该地区积极探索同情用药，旨在为亚洲患者带来更优用药选择。 \n\n \n\n 此外，誉衡生物正在研究莫替福肽在血液病和肿瘤中的其他潜在适应症。基于此前BioLineRx开展的二期CheMo4METPANC 研究探索性阶段数据，誉衡生物计划2024年下半年启动莫替福肽联合赛帕利单抗及化疗的三联方案在中国大陆晚期胰腺导管腺癌患者中一线疗法的二期临床研究。 \n\n \n\n \n CheMo4METPANC 研究探索性阶段共入组11例患者，总体应答率（ORR）为64%；无进展生存期中位数（mPFS）为9.6个月。 \n\n \n\n \n \n\n \n \n \n \n \n \n \n \r\n \r\n \r\n \r\n 2024年12月17日 11:16 \r\n \r\n ꄘ 浏览量： 0 \r\n \r\n \r\n \r\n \r\n \r\n \r\n \r\n ꂃ 前一个： \r\n 无 \r\n \r\n \r\n \r\n ꁹ 后一个： \r\n 无 \r\n \r\n \r\n \r\n \r\n \r\n\r\n \r\n \r\n \r\n \r\n 追求品质，致知力行，协作共享 \n\r\n \r\n \r\n\r\n

The release as fetched from its publisher. gloriabio.com ↗