RGX-121：REGENXBIO社が迅速承認に向けた生物製剤承認申請（BLA）再提出についてFDAと合意

 日本新薬株式会社（本社：京都市南区、代表取締役社長：中井 亨、以下「当社」）は、ムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ、ハンター症候群）治療薬RGX-121について、REGENXBIO Inc.（本社：米国メリーランド州ロックビル、最高経営責任者（CEO）：Curran M. Simpson、以下「REGENXBIO社」）が米国食品医薬品局（FDA）と、生物製剤承認申請（BLA）再提出の進め方について合意したことをお知らせいたします。 詳細につきましては、REGENXBIO社からのプレスリリースをご確認ください。 https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-alignment-fda-path-forward-navsunlitm-bla RGX‑121は、REGENXBIO社がMPSⅡの治療を目的として開発している遺伝子治療薬です。2026年2月に受領した審査完了報告通知（CRL）に関し同社はFDAに申し立てを行っていましたが、その後の協議において、FDAは現時点の臨床データが迅速承認の審査対象となり得るとの見解を示しました。今後、同社は2026年7月にFDAとのタイプAミーティングを実施し、その後速やかにBLAを再提出する予定です。 当社は、2025年1月に米国における独占的販売権と日本を含むアジアにおける独占的開発販売権をREGENXBIO社から取得しています。今後、米国子会社であるNS Pharma, Inc.（ニュージャージー州パラマス、社長：杉山 幸輝）が販売・販促活動を実施する予定です。 REGENXBIO Inc.について REGENXBIO社は、遺伝子治療による疾患の治癒によって人々の生活の改善を目指すバイオテクノロジー企業です。2009年の設立以来、REGENXBIO社はアデノ随伴ウイルスを用いた革新的な遺伝子治療薬開発を行っています。詳細については、 www.regenxbio.com をご覧ください。 以上 NewsRelease_2026_06_23.pdf PDF 149 KB 年代別 2026年 2025年 2024年 2023年 2022年 2021年 2020年 2019年 2018年 2017年 2016年 2015年 2014年 2013年 2012年 2011年 2010年 2009年 2008年 2007年 2006年 2005年 2004年 2026年 2025年 2024年 2023年 2022年 2021年 2020年 2019年 2018年 2017年 2016年 2015年 2014年 2013年 2012年 2011年 2010年 2009年 2008年 2007年 2006年 2005年 2004年

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