Annual ALS Research Symposium における OBP-601 の

1 2024年11月７日 各 位 会社名 オ ン コ リ ス バ イ オ フ ァ ー マ 株 式 会 社 代表者名 代 表 取 締 役 社 長 浦田 泰生 （コード番号：4588） 問合せ先 執 行 役 員 秦 耕平 （TEL.03-5472-1578） Annual ALS Research Symposium における OBP-601 の C9-ALS（筋萎縮性側索硬化症）Phase2a 試験に関する結果報告のお知らせ 当社が Transposon Therapeutics, Inc.（以下、 「Transposon 社」 ）と全世界のライセンス契約を 締結している LINE-1 阻害剤 OBP-601（censavudine, TPN-101） に関し、C9-ALS（C9orf72 変異 型 筋萎縮性側索硬化症）及びC9-FTD（同 前頭側頭型認知症）を対象とした Phase２a 臨床 試験（以下、 「本試験」 ）の結果について、7TH ANNUAL ALS RESEARCH SYMPOSIUM（期 間：2024 年 11 月 13 日（水）～11 月 15 日（金））において同社が発表を行いますので、お知 らせいたします。 【演題】 A Phase2a Study of TPN -101, A Nucleoside Reverse Transcriptase Inhibitor, in Patients with C9ORF72-Related ALS/FTD （訳） C9ORF72 変異型 ALS/FTD 患者を対象としたヌクレオシド系逆転写酵素阻害剤 TPN-101 の Phase２a 試験 【発表概要】 TPN-101 は、神経変性及び神経炎症に関する主要なバイオマーカーである脳脊髄液中の ニューロフィラメント軽鎖（NfL）やインターロイキン 6（IL-6）などを低下させる効果を 示しました。また、TPN-101 によって、ALS の臨床的な重症度、疾患進行の評価尺度であ る改訂版 ALS 機能評価尺度（ALSFRS-R）や、ALS の主要な臨床転帰尺度である肺活量に も改善効果を示しました。 【演者】 Andrew Satlin, MD（Transposon 社 Chief Medical Officer） 【発表日時】 2024 年 11 月 14 日（木）14:00～14:20（米国東部時間） 本シンポジウムは、マサチューセッツ総合病院 Sean M Healey & AMG センター、UMass Memorial Medical School、ALS Therapy Development Institute の専門家で構成される ALS ONE リサーチチームにより主催され、 世界中のALS に関する最新の治療法や研究成果が共有され ます。なお、 本シンポジウムはオンライン（Zoom）で開催され、臨床医や研究者のみならず、 患者さまやそのご家族を含む一般の方も視聴可能です（登録 URL）。 2 本件による 2024 年 12 月期の当社業績への影響はありません。 以上 C9-ALS/FTD を対象とした Phase２a 臨床試験について C9-ALS/FTD を対象とした Phase２a 臨床試験は、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ 対照の２群試験です。治験に参加した 42 名の患者は、OBP-601（TPN-101）400 mg または プラセボを１日１回投与されるよう３対２の比率で無作為に割り付けられました。本試験に は６週間のスクリーニング期間、24 週間の二重盲検期間、24 週間のオープンラベル期間、 及び治療後４週間のフォローアップ期間が含まれていました。試験の詳細は ClinicalTrials.gov で確認できます。 OBP-601（TPN-101）について OBP-601（TPN-101）は、LINE-1 逆転写酵素を特異的に阻害し、LINE-1 の複製を抑制し ます。LINE-1 は、ヒトのゲノム内で複製され、移動する能力を持つレトロトランスポゾン の一群です。このプロセスが制御不能になることにより、LINE-1 逆転写酵素が LINE-1 cDNA を過剰に生成し、神経変性、神経炎症、加齢関連疾患の病理に寄与する自然免疫応答 を引き起こします。 ALS と FTD について ALS は、進行性の筋力低下が主体となり、話すこと、食べること、動くこと、呼吸するこ と等に関する運動機能低下を特徴とする神経変性疾患です。また、FTD は、行動障害や人格 変化、感情鈍麻、歩行障害などを主症状とする神経変性疾患です。C9orf72 変異は、両疾患 の 10～15%を占めており、ALS 患者の平均生存期間は２～５年、FTD 患者の平均生存期間 は６～９年と言われています。

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