承寶生技ARD103 CAR-T獲美國FDA一/二期臨床試驗申請通過，用來治療罕見疾病急性骨髓性白血病

承寶生技旗下用於治療罕見疾病急性骨髓性白血病 (AML) 之細胞治療新藥 ARD103 CAR-T ，通過美國食品藥物管理局 (FDA) 人體試驗新藥審查 (IND) ，准予進行一 / 二期臨床試驗，預計明年第一季啟動臨床試驗並納入收案。 承寶生技積極開發次世代 CAR 免疫細胞治療技術，已建立 DashCAR ® 、 MaxCAR ® 與 OneCAR ® 三個技術自主開發嵌合抗原受體 T 細胞 (CAR-T) 及嵌合抗原受體自然殺手細胞 (CAR-NK) 之技術平台。 ARD103 為承寶生技目前主力產品，為經 DashCAR ® 快速製程技術所製備之自體 CAR-T 細胞，能專一性地標靶急性骨髓性白血病 (AML) 細胞上之 CLL-1 (Human C-type lectin-like molecule-1) 抗原，並瞄準無有效藥物治療的復發 / 難治型急性骨髓性白血病 (r/r AML) 病人。 ARD103 導入第二代 CAR 基因結構並進行篩選及優化，經 DashCAR ® 細胞技術平台，在 3 天內可生產出高品質 CAR-T 細胞，保留 CAR-T 細胞的幹細胞源性 (stemness) ，較不易衰敗，有利於 CAR-T 細胞在體內的生長及持久性 (persistence) ，正是細胞活藥的關鍵。 DashCAR ® 快速製程解決臨床上復發或難治型癌症病人病情無法等待的窘境，製造時程較已上市細胞治療產品 ( 約 2-3 周 ) 大幅降低，能有效為病人縮短等待細胞治療時間。 急性骨髓性白血病 (AML) 為一種罕見疾病，是骨髓性血液細胞過度增生造成的癌症，特色為大量不正常的細胞在骨髓和血液中快速生長，進而干擾正常的造血作用，因為急性骨髓性白血病 (AML) ，其病程進展迅速，沒有治療的話通常會在數周至數月內喪命。目前 AML 標準之化學治療，約 60% 的病患經治療後可以達到完全清除癌細胞的狀況，但因為病人體內還會有殘留的腫瘤幹細胞 (LSC) ，因此會有 40-80% 的病人會有復發狀況，且後續治療效果極差。即使小分子標靶藥物可治療於復發 / 難治型急性骨髓性白血病 (r/r AML) 病患，但因需具備特定基因突變，故僅有小病患族群 (<30%) 能接受治療。 ARD103 亦同步向美國 FDA 申請 r/r AML 孤兒藥資格認定，有望成為首創 (first-in-class) 治療 r/r AML 之細胞治療藥物。 承寶生技於今年 7 月獲選由創投公會與今周刊攜手舉辦的「新創 100 大」，視為為台灣最具潛力的 100 家新創企業之一。創投公會與今周刊共同啟動「新創 100 大」計畫，透過 50 家專業創投機構和 50 名知名創投領袖的視角，選出最具潛力的 100 家新創企業。承寶生技獲此殊榮，不僅代表著創投界對承寶生技自主開發 CAR-T 及 CAR-NK 治療技術平台創新的肯定，更是洞察細胞與基因治療巿場潛力。 承寶生技未來將持續聚焦於癌症及免疫疾病未滿足的醫療需求 (unmet medical need) ，積極開發次世代 CAR 免疫細胞治療技術，研發具高效能、快速生產、安全性和持久性細胞治療產品，並由自體跨足異體給藥治療使更多患者受惠。

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