维亚臻宣布普乐司兰钠注射液（VSA001）上市许可申请获国家药品监督管理局正式受理

（中国苏州，2025年1月26日）维亚臻生物技术（苏州）有限公司（以下简称“维亚臻”或“Visirna”）今日宣布其小核酸1类新药 普乐司兰钠注射液 的上市许可申请（NDA）（受理号：JXHS2500018）获中国国家药品监督管理局（NMPA）正式受理，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）。目前国内尚未有针对FCS的药物获批上市。普乐司兰钠此前已被NMPA纳入突破性治疗药物品种名单和优先审评审批程序，以加速该产品在中国的获批上市。 此次普乐司兰钠注射液中国上市许可申请，主要基于包括关键III期试验（PALISADE研究）在内的多项海外研究和中国I期试验的阳性结果。在 PALISADE 研究中，普乐司兰显示出显著且持久的降低甘油三酯效果，并达到试验主要终点和所有关键次要终点，包括具有显著统计学差异的甘油三酯（TG）、载脂蛋白 C-III（APOC3）和急性胰腺炎（AP）风险降低。 维亚臻首席执行官邹晓明博士表示：“FCS通常导致患者TG水平极度升高。国内尚没有针对FCS的药物获批，患者的TG水平不能得到有效控制，大大增加急性胰腺炎、心血管疾病和糖尿病等疾病的治疗负担，严重影响患者健康状态、甚至危及生命。普乐司兰钠是一款靶向APOC3靶点的创新小核酸药物，多项临床试验表明药物具有高效、持久的降TG效果，安全耐受性良好，以及每三个月给药一次的用药便利性，有望填补中国FCS药物治疗空白。普乐司兰是维亚臻创立以来首个进入新药上市审评阶段的产品，标志着维亚臻即将在中国小核酸药物领域率先进入商业化阶段，打造覆盖小核酸药物研发、生产和商业化等全产业链能力的生物医药企业。接下来，我们也将同步拓展普乐司兰在包括严重高甘油三酯血症在内的更多适应症的治疗潜力，让更多中国患者从普乐司兰新颖且独特的治疗优势中获益。” 是一款肝脏靶向的小干扰RNA（siRNA）药物，通过高效且持久地沉默载脂蛋白 C-III（APOC3）的mRNA水平，以降低APOC3蛋白的表达。进而通过脂蛋白脂酶（lipoprotein lipase, LPL）依赖性和非依赖性双重途径，有效降低血清TG和富含TG的脂蛋白（TG-rich lipoprotein, TRL）及其降解残留物水平。 维亚臻是一家立足于中国、放眼全球的小核酸药物治疗公司，旨在打造具备研发、生产和商业化全面能力的生物医药企业。公司成立于2022年，并与国际领先的小核酸药物企业Arrowhead Pharmaceuticals（NASDAQ：ARWR）建立长期战略合作关系。目前公司产品管线拥有四款处于临床研发阶段、针对心血管代谢和自免疾病领域的小核酸药物。公司现有管线在同类竞品中处于领先位置，其在研靶点具有明确基因组学及生物学证据支持，并使用Arrowhead Pharmaceuticals已经验证和维亚臻自主研发的化学修饰及递送技术平台。公司采用中美协同的临床开发及注册策略，有助于加速在研产品的注册上市。同时通过内外部资源的全方位整合，形成从早期研发、临床研发、本地化生产及商业化的全产业链布局。 更多信息请访问www. visirna.com

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