嘉晨西海宣布in vivo CAR-T疗法JCXH-213在免疫性血小板减少性紫癜患者中取得亮眼临床进展，验证平台治疗自身免疫性疾病潜力

2026 年 6 月 29 日 - 中国杭州 - 专注于新一代 RNA 疗法的临床阶段生物技术公司 嘉晨西海（ Immorna ）今日公布其创新型体内 CAR‑T （ in vivo CAR-T ）候选药物 JCXH‑213 在免疫性血小板减少性紫癜（ Immune Thrombocytopenia, ITP ）患者中取得积极临床数据： 两例经历一、二线治疗失败的顽固复发性 ITP 患者在接受 JCXH-213 初始低剂量治疗后，快速实现了外周血和深层骨髓组织内彻底的 B 细胞清除，血小板计数出现显著且稳步上升，初次用药后仅第八天两例病人均实现完全响应（ Complete Response ），临床获益显著。 并且， JCXH-213 显示出良好的安全耐受性。 本次数据进一步支持 JCXH‑213 作为一款可重复给药、无需体外细胞制备、无需清淋预处理的 in vivo CAR-T 疗法 ，有望为免疫性血小板减少症及其他 B 细胞介导的自身免疫性疾病患者提供新的治疗选择。 嘉晨西海首席科学官刘元庆博士表示： “ 免疫性血小板减少性紫癜是一种由免疫系统异常介导的出血性自身免疫疾病，致病性 B 细胞及其产生的抗血小板自身抗体是导致疾病发作与复发的重要机制。通过体内 CAR-T 策略深度清除异常 B 细胞，有望从疾病机制层面重塑免疫稳态。我们很高兴看到 JCXH‑213 在 ITP 患者中展现出亮眼的安全耐受性和疗效。 另外，在早些时候启动的针对系统性硬化症（ SSc ）的临床试验中， JCXH-213 亦实现了全部受试患者外周血、淋巴结以及骨髓的彻底 B 细胞清除。用药周期结束后病人外周血无 B 细胞的状态维持近 2 个月，并且伴随持续的临床获益。 这些振奋人心的临床数据预示着嘉晨西海基于 mRNA-LNP 的 in vivo CAR-T 平台在体液免疫清除和重置（ B cell depletion and reset ）方面的强大功效，以及在自身免疫性疾病领域的广阔应用潜力。 ” 嘉晨西海 tLCNP 平台持续展现差异化优势 JCXH‑213 采用嘉晨西海自主研发的主动靶向 tLCNP 平台，通过化学偶联公司独有的 CD8 抗体，实现对 CD8 + T 细胞的高效特异性转染。该平台具备良好的脾脏趋向性，并可高效转染初始态 T 细胞，使 CAR 阳性 T 细胞能够在体内主动寻找靶标并清除 B 细胞。嘉晨西海所取得的临床数据显示： JCXH-213 给药后，病人外周血 CD8 + T 细胞 CAR 阳性率非常显著，而 CD4 + T 细胞 CAR 阳性率基本为零。这个强烈对比显示出公司 tLCNP 递送平台优异的靶向特异性。 可规模化生产能力支持临床开发与未来商业化 嘉晨西海已建立成熟稳健的 JCXH‑213 生产工艺与完整的表征分析、放行检测体系。当前批次规模可达每批次 3,000 剂，并具备快速扩产至每批次 20,000 剂及以上的能力，同时保持良好的批次间一致性。 此外，公司通过制剂的系统性优化持续提升 JCXH‑213 在目标储存条件下的稳定性，为后续多中心临床研究、适应症拓展及商业化奠定基础。 关于 JCXH‑213 JCXH‑213 是一款在研体内 CAR‑T 疗法，采用 mRNA‑LNP 技术直接在患者体内生成靶向 CD19 的 CAR 阳性 T 细胞。该候选药物搭载嘉晨西海专属的主动靶向 tLCNP 平台，特异性高效转染 CD8 + T 细胞。与传统体外 CAR‑T 疗法相比， JCXH‑213 无需体外细胞制备、无需个体化细胞生产、无需清淋预处理，并具备可重复给药及规模化生产潜力。 关于嘉晨西海 嘉晨西海是一家快速发展的临床阶段生物技术公司，主要专注于开发基于 RNA 技术的生物疗法和疫苗，涉及传统、自复制以及环状 RNA 等多种 RNA 技术平台。 自 2019 年成立以来，嘉晨西海已经建立起一整套可靠的 CMC 生产工艺平台，包括 RNA 合成、纯化和分析测试等，能够满足临床以及商业化开发的需求。此外，凭借先进的筛选平台，嘉晨西海已经开发了一系列 RNA 递送载体，包括聚合物和脂质纳米颗粒载体，拥有多项自有阳离子脂质体及递送系统的相关专利，可用于肌肉、静脉和组织的靶向递送。 嘉晨西海不断丰富知识产权组合和多元化的产品管线，其范围已覆盖癌症免疫治疗、传染病、罕见遗传疾病和医学美容等多个领域，并在肿瘤治疗和传染病疫苗的候选药物开发上迅速推进。 嘉晨西海期待有机会建立更多的合作伙伴，如有意向，欢迎联系： [email protected] 上一页 无 嘉晨西海RSV mRNA疫苗JCXH-108加速推进海外II期 下一页

The release as fetched from its publisher. immorna.com ↗