HGF遺伝子治療用製品の米国における第II相臨床試験結果の論文発表に関するお知らせ

2025 年 11 月５日 各 位 会社 名 ア ン ジ ェ ス 株 式 会 社 代表者名 代表取締役社長 山田 英 （コード： 4563 東証グロース） 問合せ先 広報･IR グループ https://www.anges.co.jp/contact/ HGF 遺伝子治療用製品 の米国における第 Ⅱ相臨床試験結果 の論文発表 に関するお知らせ 当社は、 米国 において HGF 遺伝子治療用製品 の軽度から中等度の下肢潰瘍を有する包括的高度慢性 下肢虚血 (CLTI) を対象とした 第Ⅱ相臨床試験 を 2020 年から 2023 年にかけて 実施 いたしました 。この 度、 当該臨床試験の結果 について の論文が発表されましたので、 お知らせいたします。 HGF 遺伝子治療用製品 は、2020 年２月より 米国で 軽度から中等度の下肢潰瘍を有する CLTI の患者 を対象とした第 Ⅱ相臨床試験を 実施 し、2024 年６月に は速報値により良好な結果が認められました 。 その後、2024 年９月には米国食品医薬品局（ FDA ）より画期的新薬（ ブレイクスルー ・セラピー）に指 定されました。 HGF 遺伝子治療用製品の対象疾患である CLTI では、 重症化し、下肢の大切断（足首より近位）とな った場合、 その後の５年死亡率は 57％で、 肺がん 80％に次ぐものです （南カリフォルニア大学医学部 の David Armstrong 教授らの報告による ）。がんの治療コンセプトと共通しますが、 CLTI の治療も 比 較的初期段階 で血行再建術を必要としない 患者に 早期から HGF 遺伝子治療用製品 で治療を開始するこ とで、潰瘍 を治療 し、下肢切断までの期間 の延長 と将来の患者の QOL 向上に繋がることが期待されま す。 この 臨床試験 結果 についての論文が 米国心臓学会 （AHA ）の発行する 「Circulation: Cardiovascular Interventions 」に掲載されましたので、臨床試験結果の 詳細 を以下のとおりお知らせいたします。 【HGF 遺伝子治療用製品 （AMG0001 ）第Ⅱ相臨床試験の概要】 ・多施設 共同プラセボ対照無作為化 二重盲検 比較試験 ・登録 症例数は 75 例 ・神経 虚血性潰瘍（ TP/TcP02 ｓ 30～59mmHg ）を有する 患者 ・AMG0001（4mg、8mg）又は プラセボ のいずれかを１ヶ月間隔で４ 回注射 ・観察期間は 投与開始後 12 ヶ月 （1 年間） 【HGF 遺伝子治療用製品（ AMG0001 ）第Ⅱ相臨床試験 の結果】 ・治癒までの期間の中央値は、 AMG0001 治療群では 84 日であったのに対し、プラセボ群では 280 日 であった（ p＝0.007 ） ・12 ヶ月までに治癒した潰瘍の割合は、 AMG0001 治療群では 77.6 ％であったのに対し、プラセボ群 では 46.2％であった（ p＝0.010 ） ・６ヶ月までに完全治癒した割合は、 AMG0001 治療群では 63.3％であったのに対し、プラセボ群で は 38.5 ％であった（ p＝0.053 ） 以上より、 HGF 遺伝子治療用製品（ AMG0001 ）は、中等度の CLTI 患者 の潰瘍完治までの期間を有意 に短縮し、 良好な 安全性が確認されました 。HGF 遺伝子治療用製品 は、CLTI 患者の治療に有望な選択 肢を提供する可能性が 示されました 。 論文の詳細はこちらから御覧ください。 Circulation: Cardiovascular Interventions https://www.ahajournals.org/doi/abs/10.1161/CIRCINTERVENTIONS.125.015648 なお、 当該論文発表に 伴う 2025 年 12 月期の連結業績 予想 の変更 はありません が、当社の中期的な 企業価値向上に資するものと考えております。 以 上 * HGF 遺伝子治療用製品 について HGF 遺 伝 子 治 療 用 製 品 は、 最 も 再 生 能 力 の 高 い 臓 器 で あ る 肝 臓 か ら 発 見 さ れ た 肝 細 胞 増 殖 因 子 （Hepatocyte Growth Factor:HGF ）を発現するプラスミド DNA であり、虚血部位に投与することで HGF を産生・分泌し、虚血部位の側副血行を改善して局所血流量を増加させ、虚血状態を改善させます。 HGF は、肝臓のみならず、血管、リンパ管、神経など生体の様々な臓器・組織の形成・再生において主要 な役割を果たしています。 HGF に「血管を新生する」能力があることに着目し、血管が詰まり血流が悪く なっている虚血性疾患に対し「血管を新生する」というこれまでにない作用を有する治療薬として当社 が開発を進め、製品化に至りました。 * Circulation: Cardiovascular Interventions について Circulation: Cardiovascular Interventions は米国心臓 学会 （AHA ）が発行する 、心臓や血管の病気に 対して、カテーテルなどを用いて行う低侵襲な治療法を研究・実践する医療分野である心血管インター ベンション分野に特化した査読付きの学術雑誌です。 冠動脈疾患、 構造的心疾患、 血管疾患に関するイン ターベンション技術に焦点を当て、原著研究、ランダム化試験、大規模レジストリ研究を重視していま す。

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