파킨슨병 유전자치료제 1상 임상시험 승인

이노퓨틱스의 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터 기반 파킨슨병 유전자치료제 (IPS101A)가 2025. 9. 17. 식품의약품안전처로부터 1상 임상시험 승인을 받았습니다.   이번에 승인된 1상 임상시험은 50-80세 파킨슨병 환자를 대상으로 중뇌에 1회 투여 후 안전성과 유효성, 약동학을 평가하는 연구로서, 사용가능한 모든 치료의 단독 또는 병용요법에도 조절되지 않는 진단 후 10년 이상 경과된 중증 단계의 파킨슨병 환자를 대상으로 용량 증량 방식으로 진행됩니다.   IPS101A는 Nurr1 및 Foxa2 치료 유전자를 아데노 부속 바이러스(AAV) 벡터로 전달하는 유전자치료제이며, 이노퓨틱스는 IPS101A를 여러 파킨슨병 동물모델에 1회 투여하였을 때 운동능력의 유의한 향상과 도파민 신경세포의 사멸이 감소되는 효과를 보였습니다.      발명자인 한양대 의대 이상훈 교수는 IPS101A 유전자치료제의 주요 작용기전으로 뇌에서 병리물질인 알파-시누클레인의 축적을 억제하고, 특히 인산화된 알파-시누클레인을 유의하게 감소시켰다고 설명합니다. 또한 뇌 내 염증 환경을 비염증 환경으로 정상화시키고, 과활성화된 면역반응을 억제하며, 뇌세포에 항산화 물질과 신경 영양인자의 발현을 증가시키는 등 다양한 작용기전이 있음을 확인하였습니다.     IPS101A는 치료 유전자를 전달하기 위해 AAV 벡터를 사용하고 있으며, 이러한 AAV 유전자치료제는 지금까지 전세계 7개 신약이 허가되었습니다. 현재 전세계 유전자치료제 중 40% 이상이 AAV 벡터를 기반으로 개발되고 있으나, 국내 자체 개발된 AAV 기술로 임상시험에 진입한 사례는 없는 실정입니다. 따라서 인체투여용 AAV 제조, 품질 기술의 국내 개발이 시급하였으나, 이번 이노퓨틱스의 임상 진입을 통해 선진국과의 기술 격차를 상당히 줄인 것으로 평가됩니다.    김태균 이노퓨틱스 대표이사는 “회사가 자체 개발한 AAV 플랫폼 기술을 이용한 유전자치료제가 국내 최초로 임상시험에 진입한 것은 의미가 있습니다”라고 하며, “IPS101A는 1회 투여로 여러 병인을 없애고 동시에 재생환경을 유도하는 다양한 기전을 가진 혁신 신약이고, 이 치료제의 개발을 성공하여 파킨슨병으로 고통받는 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하고 싶습니다”고 밝혔습니다.   [보도자료] 이노퓨틱스, 파킨슨병 유전자치료제 1상 임상시험 승인 (Attachment 참고)

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