REGENXBIO社のムコ多糖症Ⅱ型治療薬「RGX-121」に関する規制当局対応の最新情報についてのお知らせ

日本新薬株式会社（本社：京都市南区、代表取締役社長：中井 亨、以下「当社」）は、ムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ、ハンター症候群）治療薬として開発中のRGX-121について、REGENXBIO Inc.（本社：米国メリーランド州ロックビル、最高経営責任者（CEO）：Curran M. Simpson、以下「REGENXBIO社」）が米国食品医薬品局（FDA）より、臨床試験の実施保留命令（クリニカル・ホールド）を受けたことをお知らせいたします。 詳細につきましては、REGENXBIO社からのプレスリリースをご確認ください。 https://ir.regenxbio.com/news-releases/news-release-details/regenxbio-announces-regulatory-update-rgx-121-mps-ii なお、現時点においてREGENXBIO社はFDAからクリニカルホールドレターを受領していません。今後のRGX-121の開発方針についてはFDAからのフィードバックも踏まえながら検討していく予定です。 RGX-121は、REGENXBIO社がムコ多糖症Ⅱ型（MPSⅡ、ハンター症候群）の治療を目的として開発している遺伝子治療薬です。当社は、2025年1月に米国における独占的販売権と日本を含むアジアにおける独占的開発販売権をREGENXBIO社から取得しています。米国において本剤が承認された場合、米国子会社であるNS Pharma, Inc.（ニュージャージー州パラマス、社長：杉山 幸輝）が販売・販促活動を実施する予定です。 REGENXBIO Inc.について REGENXBIO社は、遺伝子治療による疾患の治癒によって人々の生活の改善を目指すバイオテクノロジー企業です。2009年の設立以来、REGENXBIO社はアデノ随伴ウイルスを用いた革新的な遺伝子治療薬開発を行っています。詳細については、 www.regenxbio.com をご覧ください。 以上 NewsRelease_2026_08_25.pdf PDF 150 KB 年代別 2026年 2025年 2024年 2023年 2022年 2021年 2020年 2019年 2018年 2017年 2016年 2015年 2014年 2013年 2012年 2011年 2010年 2009年 2008年 2007年 2006年 2005年 2004年 2026年 2025年 2024年 2023年 2022年 2021年 2020年 2019年 2018年 2017年 2016年 2015年 2014年 2013年 2012年 2011年 2010年 2009年 2008年 2007年 2006年 2005年 2004年

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