ALSを対象とする第II相臨床試験（医師主導治験）に関するお知らせ（速報）

2022年８月12日 各 位 会 社 名 ク リ ン グ ル フ ァ ー マ 株 式 会 社 住 所 大阪府茨木市彩都あさぎ七丁目７番 15 号 彩 都 バ イ オ イ ン キ ュ ベ ー タ2 0 7 代 表 者 名 代 表 取 締 役 社 長 安 達 喜 一 （コード番号：4884 東証グロース） 問い合わせ先 取 締 役経 営 管 理 部 長 村 上 浩 一 TEL.0 72-641-8739 ALSを対象とする第Ⅱ相臨床試験（医師主導治験）に関するお知らせ（速報） 当社が開発している組換えヒトHGFタンパク質製剤（開発コード：KP-100IT）について、東北大学によ り実施された筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象とする第Ⅱ相臨床試験（医師主導治験、以下「本試 験」 ）に関し、東北大学から連絡がありましたのでお知らせいたします。 本試験は、発症後30か月以内であるALS患者（重症度分類１または２）計46症例を対象に、KP-100IT 投与による有効性および安全性を確認するプラセボ対照二重盲検比較試験です。KP-100IT（32 症例）も しくはプラセボ （14症例） を２週間に１回の頻度で脊髄腔内に投与し、 投与観察期24週時点でのALSFRS- Rスコアの変化量を主要評価項目として評価しました。 その結果、KP-100IT投与群とプラセボ群の間で統 計的な有意差は認められませんでした。また、事前に定めた副次評価項目においても両群間で統計的な有 意差は認められませんでした。一方、KP-100IT 投与群において進行抑制が認められた症例もあり、本試 験結果の解釈には、さらに詳細な解析が必要となります。なお、安全性に関しては、KP-100IT投与群とプ ラセボ群で有害事象の発現率は同程度であり、 忍容性が確認されました。今後の開発の方向性については、 東北大学によるさらなる詳細な解析結果を踏まえ、東北大学と協議の上、決定してまいります。 なお、本件による2022年９月期の業績予想への影響はありません。 ALSについて ALSは、運動神経の変性によって徐々に体が動かなくなる神経難病の象徴的な疾患です。国内では現在約 1万人の患者さんが難病指定を受けています。ALSの発症要因は遺伝によるもの、グルタミン酸毒性によ るもの、 原因不明のものと様々ですが、 運動神経細胞が障害を受け脱落することにより筋肉の萎縮が起こ ることが共通する現象であるため、運動神経細胞を保護することが治療効果につながると考えられます。 ALS重症度分類について 厚生労働省特定疾患研究調査において定められたALS の重症度の指標です。軽度の１から重度の５まで ５段階に分類されます。 ALSFRS-Rについて ALS 患者の日常生活活動を見るもので、12 項目の動作について各々０～４の５段階で点数化するもので す。 以 上

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