Recruitment of Patients for ALS Gene Therapy Drug SNUG01

近期，神济昌华的肌萎缩侧索硬化症（又称渐冻症、ALS）AAV基因治疗药物SNUG01在北京大学第三医院、浙江大学医学院附属第二医院和福建医科大学附属协和医院开展研究者发起的临床研究（IIT），目前正在进行患者招募。 尊敬的患者朋友： 正在进行“一项评估SNUG01单次鞘内注射治疗肌萎缩侧索硬化症患者的单臂、开放探索性临床研究”，本研究已获研究医院医学伦理委员会批准。 本着自愿参加的原则，现招募肌萎缩侧索硬化症（渐冻症）患者参加本研究。如您有意愿，且符合以下条件，您可与我们进行联系。 基本入选条件： 1. 18~65周岁（包含18周岁和65周岁），男女不限； 2. 符合肌萎缩侧索硬化症（ALS）诊断标准（被诊断临床上临床上可能且辅助检查支持ALS或很可能的ALS或临床上确诊的ALS）； 3. ALS病程须小于24个月（从第一次出现ALS任何症状至签署同意书当天算起）； 4. 体重指数（BMI）≥19 kg/m 2 受试者； 5. 筛选前ALSFRS-R总分≥30分，且呼吸功能三项评分必须为满分； 6. 当前没有接受利鲁唑治疗或在筛选访视前已接受稳定剂量的利鲁唑治疗至少4周。预计接受利鲁唑治疗的受试者在整个研究期间保持相同的剂量； 7. 当前没有接受依达拉奉治疗或正在接受获批的依达拉奉标准方案治疗。正在接受依达拉奉治疗的受试者在筛选访视前必须已完成至少 1个周期的治疗，并预计在整个研究期间继续使用依达拉奉治疗； 8. 既往未进行气管切开术且筛选前每天使用无创通气小于16小时； 9. 人免疫缺陷病毒（HIV）、梅毒、乙型肝炎（乙肝表面抗原HBsAg和抗乙型肝炎核心抗体抗HBcAb均需阴性）或丙型肝炎阴性； 10. 既往未进行任何基因治疗、造血干细胞移植或实体器官移植； 11. 能够理解并自愿签署知情同意书。 如果您符合以上主要条件且愿意参加本研究，请与研究助理联系。研究医生将对您进行进一步检查，以评估是否符合研究方案的所有入选和排除标准。 名额有限，敬请理解。 研究助理：济老师 联系邮箱：[email protected] （如自行判断满足以上入组条件，请在邮件中简要描述患者疾病信息并留下联系方式） 工作时间：周一至周五 9:00-18:00

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