霍德生物iPSC衍生hNPC01注射液成为国际首个获FDA再生医学先进疗法认定的前脑神经前体细胞产品

2026 年 6 月 3 日 —— 专注于 iPSC 衍生细胞神经疾病治疗的浙江霍德生物工程有限公司（霍德生物）宣布，其 自主 研发的 国际首款人前脑神经前体细胞注射液（ hNPC01 ） 获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的 再生医学先进疗法 （Regenerative Medicine Advanced Therapy, RMAT）认定，用于治疗基底节缺血性卒中所致的长期运动功能障碍。FDA在授予信中表示将在该产品及适应症后续开发中给予霍德生物密切指导，包括 立即召开 RMAT 的综合性会议，指导拟定商业化生产和临床开发的加速计划 ，以帮助企业高效获得支持该产品获批的证据。 hNPC01不仅是全球前脑神经前体细胞品类中 首个获得再生先进疗法认定的产品 ，也是全球针对脑卒中等神经损伤导致长期运动功能障碍领域 首个获得再生先进疗法的产品 。 FDA再生医学先进疗法认定： 为未满足医疗需求开辟加速通道 根据 FDA《食品、药品和化妆品法案》第506(g)(8)条规定，再生医学先进疗法认定旨在加速治疗 “ 严重或危及生命疾病 ” 且 “ 有潜力解决未满足医疗需求 ” 的药物/ 生物制品的研发与审评进程。对于hNPC01而言，此次认定意味着： 1. 获得FDA更频繁的监管互动与定制化指导，涵盖临床试验设计、数据需求等关键环节，助力优化研发路径； 2. 有权滚动提交上市申请（Rolling Review），即完成部分研究数据后可逐步提交，无需等待全部数据汇总，显著缩短审评周期； 3. 具备后续申请优先审评（Priority Review）或加速批准（Accelerated Approval）的资格，进一步加快产品上市节奏； 4. 获准进入 “扩大使用”（Expanded Access，即“同情用药”）路径，让更多符合条件的、无其他治疗选择的患者有机会获得潜在的治疗。 以脑卒中后遗症为例，全球现存脑卒中患者近一亿，中国现存患者逾 2,000万 ，每年新发脑卒中近 400万 例，1年以上的慢性期由于缺乏进一步神经修复的有效治疗手段， 50% 左右的患者面临终身残疾的困境。而 颅脑损伤、脑瘫 等多种前脑神经损伤或前脑退行性疾病同样缺乏对因和有效治疗。体外研究及已发表在《 自然通讯 》上的动物研究显示hNPC01可通过体内分化大脑功能神经元细胞形成不同脑区环路连接和促进原有神经环路修复，为这类疾病提供了全新治疗思路。 值得注意的是，FDA 授予该资格的核心依据是 hNPC01 针对的疾病领域“ 存在显著未满足医疗需求 ”和hNPC01“ 具备满足该需求的潜力 ”。 hNPC01 治疗缺血性脑卒中后遗症 的I期 临床研究显示其治疗潜力 该产品已完成注册临床与备案IIT研究总共 20名 发病6个月到5年的缺血性脑卒中后遗症患者的 1期临床 的终点随访，目前最长 18-24个月 随访显示产品安全可控，且目标治疗亚组人群的上下肢运动功能等持续改善： 12个月 平均FMMS改善达16分。 18个月 时： 92% 以上的参与者达到显著临床意义改善； 54% 参与者残疾等级下降一级； IIT 100% 语言功能障碍的参与者语言功能改善； 2例 参与者从依赖轮椅到可以站立和短距离行走； 3例 参与者手指从不能动到能分指运动和握球； 4例 参与者患侧手臂从不能抬高，到可以举过头顶； 3例 参与者重回工作岗位，1例可下地劳动，1例认知改善； 10例 不再需要家人日常照顾，可帮忙简单家务和独立外出。 此外，hNPC01治疗缺血性脑卒中导致长期运动功能障碍的 十四五国家项目第二阶段 研究者发起的盲态对照临床研究（IIT II期）也完成了全部 20例 研究参与者的给药，按计划进入随访阶段。其中， 3例 参与者已于2026年6月1日完成术后 6个月 随访评估， 5例 已完成术后 3个月 随访， 9例 已完成术后 1.5个月 随访。 公司表态与未来展望 霍德生物临床医学高级副总裁 张淑宁博士 表示：“hNPC01作为 全球首款有望治疗脑卒中、颅脑损伤导致长期运动功能障碍的前脑神经细胞产品 ，在已获得 Fast Track快速审评通道 认定 之后，再获得 FDA再生医学先进疗法 认定，显示出监管机构对产品本身创新性和临床价值的认可。我们将充分利用各地监管支持，与临床专家、行业和监管保持密切沟通，优化后期生产和临床试验设计，加快 多适应症临床 和 多地区的注册进程 ，同时严格遵循合规要求，确保产品的一致、稳定、安全性与有效性。我们始终以患者为中心，致力于将这一创新疗法尽快推向市场，为全球患者带来新的解决方案。” 免责声明 1. 再生医学先进疗法认定（RMAT）是FDA为加速严重疾病治疗产品研发设立的监管程序，不代表产品已获得上市批准，也不保证产品最终会获得上市批准。 2. hNPC01 注射液目前仍处于临床试验阶段，其安全性与有效性尚未经过全面验证，相关临床结果需以最终临床试验数据为准。 3. 本新闻稿仅用于信息沟通，不构成任何医疗建议或产品推广，患者应在医生指导下选择治疗方案。 4. 本新闻稿包含若干前瞻性陈述。前瞻性陈述基于本公司管理层当前的预期和信念，并且受固有不确定性、风险以及假设变化的影响，可能导致实际结果与前瞻性陈述中所描述的内容存在差异。 References: 1. Xiao H, et al. Forebrain neural progenitors effectively integrate into host brain circuits and improve neural function after ischemic stroke. Nature Communications. 2025; 16:5132. 2. Dawson J, et al. Vagus nerve stimulation paired with rehabilitation for upper limb motor function after ischaemic stroke (VNS-REHAB): a randomised, blinded, pivotal, device trial. Lancet. 2021;397(10284):1545-1553. 3. Okonkwo D., et. al, Mesenchymal Stromal Cell Implants for Chronic Motor Deficits After Traumatic Brain Injury-Post Hoc Analysis of a Randomized Trial. Neurology 2024;103:e209797. 4. 【iPSC细胞治疗突破性进展】霍德生物hNPC01注射液治疗缺血性脑卒中偏瘫的l期临床研究达到12个月随访终点，临床改善显著 5. 霍德生物hNPC01注射液获FDA快速通道资格，加速大脑神经损伤疾病治疗突破 6. SanBio宣布SB623治疗颅脑损伤导致长期运动功能障碍的日本定价约对应为347万人民币( https://ssl4.eir-parts.net/doc/4592/tdnet/2818184/00.pdf)

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