新規ROS1阻害剤 TaletrectinibのROS1融合遺伝子陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌に係る製造販売承認申請について

日本化薬株式会社（本社:東京、代表取締役社長：涌元厚宏、以下「日本化薬」）は、Nuvation Bio Inc.（本社：米国ニューヨーク、CEO：David Hung, M.D.以下 「ニュベーション社」）より導入しましたTaletrectinib（開発コード：AB-106／DS-6051b、以下、「本剤」）について、製造販売承認申請を行いましたのでお知らせいたします。 本申請は2024年9月に開催された世界肺癌学会（WCLC 2024）で発表された ROS1 融合遺伝子陽性の非小細胞肺癌（NSCLC）を対象としたグローバル第II相臨床試験（TRUST-II）の結果などに基づくものです。 本剤は2024年11月27日に厚生労働省より、「 ROS1 融合遺伝子陽性の切除不能な進行・再発の非小細胞肺癌」を予定される効能又は効果として、希少疾病用医薬品の指定を得ており、優先審査・優先相談に該当する判断をいただいております。 日本化薬は ROS1 融合遺伝子陽性の進行性NSCLCを有する患者様に新たな治療の選択肢を提供できるよう、引き続き、製造販売承認の取得に向けて取り組んで参ります。 本件による日本化薬の通期（2025年3月期）連結業績への影響はありません。 以 上 参考 ニュベーション社の概要 (1) 名称：Nuvation Bio Inc. (2) 本社所在地：1500 Broadway, Suite 1401, New York, NY 10036 (3) 代表者：David Hung, M.D. (4) 創業年：2018年 (5) 決算期：12月31日 (6) 事業内容：Biotechnology (7) 従業員数：203名（2024年9月30日） (8) 日本化薬との関係：資本関係・人的関係・取引関係・関連当事者への該当状況は、いずれも該当なし ニュベーション社について 同社はグローバルなバイオ医薬品企業であり、差別化された新規の製品候補を開発することによって、癌領域において非常に重要なアンメットニーズの解決に挑戦しています。 同社の開発候補品のポートフォリオにはTaletrectinib（ROS1阻害剤）、Safusidenib（変異型イソクエン酸デヒドロゲナーゼ1（mIDH1）阻害剤）、NUV-1511（薬物・薬物複合体）、NUV-868（ブロモドメインおよびエクストラターミナルドメイン（BET）のブロモドメイン2（BD2）阻害剤）が含まれています。同社はバイオ医薬品業界で豊富な経験を有するDavid Hung, M.D.によって2018年に設立されました。同氏は世界的に使われている前立腺癌の治療薬を患者さんに届けたMedivation, Inc.の設立者でもありました。現在、同社のオフィスは、ニューヨーク、サンフランシスコ、ボストン、上海にあります。 ROS1 融合遺伝子について ROS1は細胞増殖に関わるチロシンキナーゼと呼ばれる酵素タンパク質の一つで、 ROS1 融合遺伝子は ROS1 遺伝子とパートナー遺伝子の一部が融合して形成される融合遺伝子です。 ROS1 融合遺伝子は様々な癌で確認されており、ROS1の働きを抑える事で、がん細胞の増殖を抑えることが出来ます。 ROS1 融合遺伝子陽性のNSCLCについて 世界全体で毎年100万人以上が、肺癌の中でも最も一般的であると言われているNSCLCと診断されています。NSCLCの患者さんの約2%は、 ROS1 融合遺伝子が陽性であると推定されています。新たに転移性の ROS1 融合遺伝子陽性NSCLCと診断された患者さんの内、最大35%が脳に転移した腫瘍を有しており、初回治療後に癌が進行する患者さんの割合は最大55%です 1-3 。 ROS1 融合遺伝子陽性のNSCLCの患者さんに対する治療の進歩にもかかわらず、より効果的で忍容可能な治療選択肢が依然として必要とされています。 1. Journal of Clinical Oncology. 2012 Mar 10; 30 (8):863-70. 2. Journal of Thoracic Oncology. 2018 Jul 5; 13 (11):1717–1726 3. Lung Cancer. 2019 Apr: 130:201-207. Taletrectinibについて 次世代の経口ROS1阻害剤である本剤は、 ROS1 融合遺伝子陽性の進行性NSCLCの治療のためにデザインされており、選択的に強力なROS1チロシンキナーゼ阻害活性を有し、中枢神経系にも移行する特徴を有しています。本剤は ROS1 融合遺伝子陽性の進行性NSCLC を対象に、2つの単群デザインの第II相臨床試験で評価されています（TRUST-I 試験（NCT04395677）、TRUST-II 試験（NCT04919811））。 中国で実施されたTRUST-I試験の結果は米国臨床腫瘍学会（ASCO 2024）にて発表されました。全体の1/4の患者さんが日本から登録されたTRUST-II試験では、その良好な結果がWCLC 2024で発表されました。TRUST-I試験とTRUST-II試験の統合解析の結果は欧州臨床腫瘍学会（ESMO 2024）で発表されました。 米国食品医薬局（FDA）はTRUST-I試験とTRUST-II試験の統合解析の結果に基づいて、本剤の治療ラインを問わない、 ROS1 融合遺伝子陽性の進行性NSCLCを対象とした新薬承認申請（New Drug Application）に対して迅速審査にて対応すること、処方薬ユーザーフィー法（Prescription Drug User Fee Act；PDUFA）に基づく審査の期限を2025年6月23日に設定しました。なお、FDAは、本剤について、過去のROS1阻害剤の投与の有無を問わない局所進行又は転移性の ROS1 融合遺伝子陽性のNSCLCを対象に画期的治療薬に指定（Breakthrough therapy designation）しており、 ROS1 融合遺伝子陽性のNSCLCおよび他のNSCLCを対象として、希少疾病用医薬品にも指定（Orphan Drug Designation）しております。 2025年1月には、中華人民共和国国家食品薬品監督管理局（NMPA）は、本剤について、局所進行又は転移性の ROS1 融合遺伝子陽性のNSCLCを有する成人を適応として、承認しました。 これまでの学会発表のデータの詳細につきましては、ニュベーション社のホームページをご参照ください。（https://www.nuvationbio.com/publications/） [本件に対するお問い合せ先] 日本化薬株式会社 コーポレート・コミュニケーション部 TEL：03-6731-5237

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