온코닉테라퓨틱스 ‘네수파립’, 소세포폐암 美FDA 희귀의약품 승인

온코닉테라퓨틱스 ‘ 네수파립 ’, 소세포폐암  美 FDA 희귀의약품 승인 췌장암·위암 이어 소세포폐암까지 동일 후보물질 연속 지정 승인 온코닉테라퓨틱스의 차세대 항암 신약후보물질 ‘ 네수파립 ’ 의 존재감이 더욱 뚜렷해졌다 . 이번에는 소세포폐암이다 . 온코닉테라퓨틱스 ( 코스닥 476060) 는 차세대 이중표적 합성치사 항암신약후보 ‘ 네수파립 (nesuparib)’ 이 소세포폐암 (small cell lung cancer, SCLC) 에 대해 미국 식품의약국 (FDA) 으로부터 희귀의약품지정 (Orphan Drug Designation, ODD) 을 승인받았다고 24 일 밝혔다 . 네수파립은 앞서 2021 년 췌장암 , 2025 년 위암 치료제로도 美 FDA 로부터 희귀의약품 지정을 받은 바 있다 . 이번 소세포폐암을 추가하며 , 다암종 (Pan-tumor) 항암치료신약으로서의 가능성을 다시 한번 확인받았다 . 소세포폐암은 빠른 증식과 조기 전이 , 높은 재발률로 인해 대표적인 난치성 암종으로 분류된다 . 1 차 치료 이후 재발 시 치료 선택지가 제한적이며 장기 생존율 개선이 여전히 과제로 남아 있어 새로운 기전의 치료제에 대한 의료적 수요가 높은 영역이다 . FDA 희귀의약품 지정은 미국 희귀질환법에 근거해 요건 충족 여부와 치료 가능성에 대한 의학적 근거 (scientific rationale) 및 그에 따른 개발 필요성 등을 검토해 부여되는 제도이다 . 美 FDA 승인 신약의 절반은 희귀의약품일 정도로 높은 비중을 차지하고 있고 허가 시 7 년간의 독점권을 부여받는 점에서 글로벌 신약 개발 과정에서 전략적으로 활용되는 제도로 인식되고 있다 . 네수파립은 PARP(Poly ADP-ribose polymerase) 와 탄키라제 (tankyrase, TNKS) 를 동시에 저해하는 이중기전 합성치사 (synthetic lethality) 항암제로 기존 PARP 저해제와 차별화된 이중표적항암 신약후보물질이다 . PARP 는 세포 내 DNA 단일가닥 손상 복구에 관여하는 핵심 효소로 , 이를 억제할 경우 유전체 불안정성이 높은 암세포에서 선택적인 세포 사멸을 유도한다 . TNKS 는 Wnt/β-catenin 및 Hippo 신호경로를 조절하는 효소로 , 암세포의 증식 , 분화 가소성 , 전이 및 치료 저항성 획득에 중요한 역할을 하는 것으로 알려져 있다 . 네수파립은 이러한 두 신호 축을 동시에 차단함으로써 , DNA 손상 복구 억제와 종양 성장 · 적응 신호 억제를 동시에 달성하도록 설계됐다 . 소세포폐암은 초기 표준항암화학요법에 대한 반응률은 높지만 대부분 빠르게 재발하며 , 재발 이후에는 효과적인 치료 옵션이 매우 제한적인 대표적인 난치성 암종이다 . 특히 TP53 과 RB1 유전자 소실로 인한 극단적인 유전체 불안정성과 복제 스트레스 (replication stress) 의존성은 소세포폐암의 주요 분자생물학적 특징으로 꼽힌다 . 이러한 특성으로 인해 소세포폐암은 DNA 손상 반응 (DNA damage response, DDR) 을 표적으로 하는 치료 전략의 생물학적 타당성이 높은 암종으로 평가된다 . 최근 면역관문억제제 병용 요법 , 루르비넥테딘 (Lurbinectedin), DLL3(Delta Like Ligand 3) 표적 면역세포 활성제 등 새로운 치료 접근이 시도되고 있으나 , 여전히 치료의 중심은 화학요법에 머물러 있으며 재발 이후 지속적인 반응을 유도할 수 있는 치료 옵션은 부족한 상황이다 . 이에 따라 복제 스트레스와 종양 적응 신호를 동시에 공략하는 새로운 병용 또는 차세대 표적치료 전략이 중요한 미충족 수요로 남아 있어 네수파립의 개발 성공에 관심이 집중되고 있다 . 이와 함께 , 온코닉테라퓨틱스는 네수파립의 췌장암 임상 2 상 , 셀트리온의 베그젤마 (Vegzelma) 와의 병용으로 난소암 임상 2 상 , PD-1 항체 ‘ 키트루다 (Keytruda)’ 병용을 통해 자궁내막암 적응증에서 연구자주도 임상 2 상 및 위암 1b/2 상 단계에 진입해 개발이 진행 중이다 . 네수파립은 그간 치료제가 부족했던 적응증들에서 다암종 (Pan tumor) 항암 신약의 성공 기대감을 높여가고 있다 . 특히 4 가지 적응증이 임상 2 상 단계에 동시에 진입해 있는 만큼 , 임상 1 상을 통해 확인하는 안전성 및 내약성이 이미 검증되었다는 점에서 글로벌 시장의 관심이 높아지고 있다 . 온코닉테라퓨틱스는 복제 스트레스 및 DNA 손상 반응 의존성이 높은 암종을 중심으로 네수파립의 적응증 확장을 지속적으로 모색할 계획이다 . 온코닉테라퓨틱스 관계자는 “ 현재 소세포폐암은 치료 과정에서 DNA 손상 반응 의존성과 함께 Hippo 및 Wnt 신호경로 활성화가 증가하는 것으로 보고되고 있다 ” 며 , “ 네수파립은 PARP 와 TNKS 라는 암세포의 두 핵심 생존 축을 동시에 억제하는 기전의 가능성이 FDA 로부터 좋은 평가를 받은 만큼 , 재발 및 치료 저항성 소세포폐암 환자에게 새로운 치료 대안을 제시할 수 있을 것으로 기대한다 ” 고 말했다 . ​  온코닉테라퓨틱스 이전글 의약품회수에 관한 공표_리나틴정  다음글 온코닉테라퓨틱스, 2026년 매출 1,118억·영업이익 265억 전망 글목록 패밀리사이트 제일파마홀딩스 제일약품 제일헬스사이언스 제일앤파트너스 제일리쿠르트 개인정보처리방침 이용약관 모바일버전 패밀리사이트 바로가기 Company : 제일약품       Address : 서울특별시 서초구 사평대로 343 (반포동, 제일약품) 고객상담센터 : 02-549-7451~65       Fax : 02-549-4045       Copyright © 2017 JEIL PHARMACEUTICAL CO.,LTD. All rights reserved

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