2025-04-24 华毅乐健1类新药GS1191-0445注射液纳入CDE突破性治疗品种

2025 年 4 月 24 日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（ CDE ）官网的突破性治疗公示显示，苏州华毅乐健生物科技有限公司自主研发的 1 类创新药物 —— GS1191-0445 注射液 ，已纳入 突破性治疗品种 。此品种公示期为 2025 年 4 月 16 日至 4 月 23 日。这是对公司在基因治疗领域持续创新实力的高度认可，也标志着我国在血友病基因治疗领域的研发步入全球先进水平。 关于GS1191-0445注射液 GS1191-0445 注射液 是一款针对 血友病 A 的腺相关病毒（ AAV ）载体基因治疗药物，由华毅乐健自主研发，致力于通过一次性静脉输注，实现在体内持久表达人凝血因子 FVIII ，从而长期控制出血风险、改善患者生活质量。 01 研发历程与临床进展 2021年 ，GS1191-0445注射液启动研究者发起的临床研究（IIT），成为中国首个开展血友病A的AAV基因治疗临床试验项目； 2023年1月 ，获得国内首个血友病A基因治疗新药Ⅰ期临床试验许可； 2023年8月 ，完成首例受试者给药； 2023年12月 ，获得美国FDA孤儿药认定（ODD）； 2025年1月 ，III期临床方案与CDE达成一致，目前III期临床试验已正式启动。 02 临床数据表现优异 据华毅乐健临床团队披露，前期I/II期试验数据积极：受试者凝血因子VIII活性水平在给药后显著提升并长期持续稳定表达，年化出血率（ABR）大幅下降，截至52周无自发出血事件发生，且无需FVIII因子重组蛋白输注。此外，试验过程中未报告研究药物相关的严重不良反应，初步验证了药物的安全性和有效性。 03 创新优势突出 疗效确切 ：一次输注，即可维持52-104周FVIII长期稳定表达，有效预防出血； 低免疫原性 ：未检测到FVIII抑制物，突破免疫耐受挑战； 生产可规模化 ：采用悬浮HEK293细胞系统及层析纯化工艺，支持商业化量产。 突破性治疗认定意义 国家药监局对“突破性治疗药物”的定义为：用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等。该认定将加速GS1191-0445注射液的开发进程及上市审评审批，为患者带来更早可及的治疗希望。 展望未来 GS1191-0445注射液的里程碑式进展不仅是对团队多年深耕的认可，也彰显了中国原创基因疗法向全球迈进的坚实步伐。 我们将持续推进临床研究与注册进程，加快产品上市节奏，早日为血友病患者提供有效、安全、可及的治疗选择。

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