宜明昂科替达派西普(Timdarpacept)联合阿扎胞苷用于初治的慢性粒-单核细胞白血病适应症获得美国FDA孤儿药资格认定

2023年11月8日，宜明昂科生物医药技术(上海)股份有限公司（简称“宜明昂科”，香港交易所股票代码：01541.HK）宣布，国内首个靶向人CD47的SIRPαFc融合蛋白药物替达派西普（Timdarpacept)（项目编号: IMM01）联合阿扎胞苷（AZA）（试验编号：IMM01-02）用于初治的慢性粒-单核细胞白血病（CMML）适应症获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定。 基本情况 名 称 替达派西普（Timdarpacept)(IMM01) 适应症 慢性粒-单核细胞白血病（CMML） 申请编号 DRU-2023-9691 申请人 宜明昂科生物医药技术(上海)股份有限公司 本次宜明昂科替达派西普（Timdarpacept)(IMM01) 联合阿扎胞苷用于初治的慢性粒-单核细胞白血病（CMML）适应症获得美国FDA孤儿药资格认定，有望加快推进临床试验及上市注册的进度，同时将有机会在产品研发、注册及商业化等方面享受美国的政策支持。 CMML 是一种罕见的异质性髓系恶性肿瘤，中国每年新发病例大概3000例左右，原来一直是作为MDS中的一种亚型，直到2002年WHO分型才重新将CMML划为MDS/MPN的一种亚型。初治的CMML 治疗疗效有限，临床未满足需求高。IMM01-02是目前针对这未满足医学需求罕见肿瘤的最大样本量的前瞻性临床研究。IMM01-02试验最后入组了24例初治的CMML1-2患者。目前观察到的疗效（CR）已经较AZA历史文献数据获得明显提高。 IMM01项目至今已有9个适应症进入II期临床开发，涵盖血液肿瘤以及实体瘤，涉及到不同的药物联合，在多个适应症上的临床开发上充分体现了公司的差异化布局和针对公司产品特点走出了一条有自己特色的临床开发之路。针对初治的MDS、初治的CMML，以及既往PD1治疗失败后的cHL 的临床II期数据获选了2023年美国血液学会(ASH)年会两项口头报告和一项壁报展示，再次证明IMM01在与其它抗肿瘤药联用时具有强大的协同作用，进而增强了抗肿瘤疗效。 宜明昂科创始人、董事长 田文志博士 表示： “非常高兴得知我们的IMM01项目联合阿扎胞苷用于初治CMML适应症的孤儿药资格被美国FDA批准，这对公司里程碑发展具有极大的指标意义。由于我们药物分子的差异化设计，使得IMM01在体外实验中显示完全不与红细胞结合，不会引起严重贫血事件。同时由于糖基化修饰，大大降低了药物的免疫原性，改善了药物动力学参数，显著提高了药物的生物利用度，从而在单药临床I期剂量爬坡阶段显示出良好的安全性及有效性，在单药剂量爬坡过程中针对经过多次治疗的淋巴瘤患者出现了2例完全缓解(CR)，1例部分缓解(PR), 其中一例患者长期缓解已经超过2年。此外，尤为重要的是在已经入组的初治的AML和高危的MDS以及CMML患者中均已观察到多个完全缓解的患者，可望给患者带来长期生存的机会。我们将与临床专家及受试者密切合作，加快推进IMM01的临床试验研究，早日造福癌症患者。” 宜明昂科首席医学官/高级副总裁 卢启应医师 表示： “ 今天是个重要的里程碑，IMM01是公司的核心产品，是我们公司在抗肿瘤免疫治疗领域的重要基石之一，目前已经在多个血液肿瘤和实体瘤适应症中观察到良好的疗效和耐受性。CMML 是一种罕见的异质性髓系恶性肿瘤，中国每年新发病例大概3000例左右，原来一直是作为MDS中的一种亚型，直到2002年WHO分型才重新将CMML划为MDS/MPN的一种亚型。目前以阿扎胞苷（AZA）为代表的HMAs药物是治疗CMML临床最常用药物，已经获批20年，但其疗效有限，来自2022年发表的中国本土5家中心的真实历史文献数据显示24例CMML 中，ORR为37.5%，CR为8.3%。国外历史文献数据显示AZA治疗CMML ORR在40%左右，CR率在17%左右。因此，CMML患者未满足医学需求非常高，亟需创新药。目前IMM01+阿扎胞苷治疗初治的CMML已经观察到突出的初步疗效和良好的耐受性，较AZA历史文献数据获得明显提高。我们期待快速地推进IMM01产品的临床开发，为广大肿瘤患者治疗带来全新的治疗选择，解决未满足的临床需求。”

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