ГЕНЕРИУМ начинает клиническое исследование оригинального генотерапевтического препарата для терапии мышечной дистрофии Дюшенна

Компания ГЕНЕРИУМ получила разрешение на проведение клинического исследования генотерапевтического препарата для лечения прогрессирующей мышечной дистрофии Дюшенна (миодистрофия Дюшенна, МДД). Многоцентровое простое слепое рандомизированное плацебо-контролируемое исследование однократного внутривенного введения генотерапевтического препарата пациентам детского возраста с прогрессирующей мышечной дистрофией Дюшенна является исследованием 1/2 фазы. Его цель − изучение переносимости, безопасности и эффективности препарата GNR-097. Препарат GNR-097 представляет собой рекомбинантный аденоассоциированный вирусный вектор серотипа 9, кодирующий укороченный ген дистрофина. Генеральный директор АО «ГЕНЕРИУМ» : «». Исследование инновационного препарата является международным и будет проводиться в Российской Федерации и Республике Беларусь. В России исследование пройдет на базе пяти медицинских центров: НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева, РНИМУ им. Н.И. Пирогова, Санкт-Петербургского государственного педиатрического университета, Областной детской клинической больницы в Екатеринбурге и НМИЦ здоровья детей. В Республике Беларусь - на базе республиканского научно-практического центра «Мать и дитя». Миодистрофия Дюшенна − тяжелое заболевание с прогрессирующим злокачественным течением, обычно поражающее мальчиков. Это генетически наследуемое заболевание, причиной которого является мутация в гене DMD, приводящая к необратимому разрушению мышечных клеток. Для заболевания характерна прогрессирующая слабость и атрофия скелетных мышц, и как следствие − сердечно-сосудистые, дыхательные и ортопедические нарушения. В среднем к 11 годам пациенты теряют возможность самостоятельно передвигаться. Дизайн клинического исследования включает изучение применения препарата у мальчиков 4−9 лет c МДД, при однократном внутривенном введении. В клиническом исследовании будет изучена переносимость, безопасность и эффективность препарата.

The release as fetched from its publisher. generium.ru ↗